2025年11月26日，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Voyxact（sibeprenlimab-szsi）注射液，以减少有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成年人的蛋白尿（尿液中的蛋白质）。

  IgAN是一种严重的肾脏疾病，当一种名为免疫球蛋白a（IgA）的抗体的异常形式沉积在肾脏中时，会导致肾脏炎症和损伤。这种肾脏损伤会导致蛋白质泄漏到尿液中（蛋白尿），并导致肾功能逐渐下降。这种疾病通常在年轻人中被诊断出来，并可能发展为肾功能衰竭。

  在一项随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05248646）中，对经活检证实的IgAN成年人评估了Voyxact的疗效和安全性。一半的患者服用了Voyxact，另一半服用了安慰剂。主要疗效终点评估了前320名有机会进行第9个月随访的患者在治疗9个月后蛋白尿（从24小时尿液采集中取样的尿液蛋白与肌酐比值）与基线的变化。在9个月时，Voyxact组的患者蛋白尿减少了50%，而安慰剂组的蛋白尿增加了2%。

  Voyxact会抑制免疫系统，并可能增加感染的风险。在开始Voyxact之前，应评估患者的活动性感染情况，并在治疗期间监测感染迹象。Voyxact可能会干扰对疫苗的免疫反应，并增加活疫苗感染的风险。不建议在开始服用Voyxact前30天内或使用Voyxact治疗期间接种活疫苗。

  Voyxact最常见的副作用是感染（包括上呼吸道感染）和注射部位反应，包括注射部位红斑（皮肤发红）。

  基于蛋白尿的减少，Voyxact获得了加速批准。目前尚未确定Voyxact是否能长期减缓IgAN患者的肾功能下降。作为加速批准的条件之一，必须完成正在进行的VISIONARY试验，以确认Voyxact能够长期减缓IgAN患者的肾功能下降。继续批准可能取决于该验证性试验中临床效益的验证。

  原发性免疫球蛋白A肾病（Primary Immunoglobulin A Nephropathy ，IgAN）是一种进行性、自身免疫性慢性肾脏病，发病年龄通常在20-40岁，可导致患者肾功能进行性丧失，并最终导致终末期肾病（ESKD）。IgAN的特征是Gd-IgA1复合物在肾脏中积累。

  Voyxact（Sibeprenlimab-szsi）注射剂，VIS649，是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。APRIL是肿瘤坏死因子（TNF）家族中的一种细胞因子，在IgAN的“四重打击（4-hit）”发病机制中扮演着关键角色，通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗体的产生和免疫复合物的形成影响IgAN的进展。该药物是首个获批上市的APRIL靶向药物。美国FDA在去年2月授予Voyxact突破性疗法认定（BTD），并在今年5月受理该疗法的生物制品许可申请（BLA），用于治疗IgAN，并授予优先审评资格。

  Voyxact的推荐剂量为每四周皮下注射一次400mg。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/otsuka-reports-positive-phase-3-visionary-two-year-egfr-results-demonstrating-voyxact-sibeprenlimab-szsi-prevented-progression-to-kidney-failure-and-improved-kidney-function-in-iga-nephropathy-igan