2025年11月19日，阿斯利康制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Koselugo（Selumetinib）司美替尼，用于治疗有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成年人。

  美国食品药品监督管理局（FDA）此前批准了用于1岁及以上儿童患者的司美替尼胶囊和颗粒剂用于此适应症。

  KOMET（NCT04924608）是一项全球随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，对疗效进行了评估。符合条件的患者必须年满18岁或以上，患有NF1和症状性、不可手术的PN。不可手术PN被定义为由于包裹或靠近重要结构、侵袭性或高血管性而无法完全切除的PN，否则会有严重的发病风险。共有145名患者被随机（1:1）服用西卢美替尼或安慰剂，每天两次，共12个周期。

  主要疗效结果指标是在第16周期结束时确认的总体反应率（ORR），由独立的中央审查（神经纤维瘤病和神经鞘瘤病标准的反应评估）确定。反应持续时间（DOR）是另一个疗效结果指标。与安慰剂组的5%（95%置信区间：2,13）相比，司美替尼组的确认ORR为20%（95%CI:11,31）（p值0.011），司美替尼组的86%观察到的DOR至少为6个月。

  处方信息包括左心室功能障碍、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加（KOSELUGO胶囊）以及胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。在接受司美替尼治疗的成年患者中观察到的不良反应与已知的塞卢美替尼安全性一致。

  Koselugo（Selumetinib）司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，已推出胶囊和颗粒剂两种剂型。
 

  根据体表面积，推荐的司美替尼剂量为25mg/m2，每天口服两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

  信息来源：https://ascopost.com/news/november-2025/fda-approves-selumetinib-for-adults-with-nf1-with-symptomatic-inoperable-plexiform-neurofibromas/