Alhemo（concizumab-mtci）注射液在12岁及以上无抑制剂的血友病A或B（HA/HB）患者中的安全性和有效性!

2025年7月31日,诺和诺德宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Alhemo（concizumab-mtci）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A（使用因子VIII抑制剂）或血友病B（使用因子IX抑制剂）的成人和儿童患者的出血发作频率。

  疾病或状况

  血友病A和血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病，血液不能正常凝结，因为它没有足够的凝血蛋白（凝血因子）。血友病患者在受伤或手术后出血的时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血，这可能危及生命。

  传统上，血友病是通过替换缺失的凝血因子来治疗的。然而，随着时间的推移，血友病患者可能会产生抑制剂（抗体），阻断因子VIII或IX（凝血因子）的活性。抑制剂会使止血变得困难，并可能导致因子替代治疗或疗法的疗效降低。

  据估计，美国有多达33000名男性患有血友病。血友病A比血友病B更常见（占血友病总人口的80%至85%）。大约30%的血友病A患者和5-15%的血友病B患者会产生抑制剂。

  有效性

  在一项跨国、多中心、开放标签的3期试验（NCT04083781）中，对91名患有血友病a或B的成年男性患者和42名患有血友病B的青少年男性患者进行了Alhemo的疗效和安全性评估。

  通过比较Alhemo治疗组和无预防组之间治疗的出血次数来评估疗效。年化出血率（ABR）的比率估计为0.14，与未预防组相比，Alhemo治疗组的ABR降低了86%。

  安全信息

  Alhemo最常见的不良反应（至少5%的患者报告）是注射部位反应和荨麻疹（荨麻疹）.

  接受Alhemo治疗的患者出现了包括皮肤发红（红斑）、皮疹、瘙痒（瘙痒）和腹痛在内的超敏反应。对Alhemo、其成分或其非活性成分有严重过敏史的患者不应使用Alhemo。

  Alhemo治疗可能会增加血栓的风险。

  关于血友病

  血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，会损害身体形成血栓的能力，而血栓是止血所必需的过程。据估计，全球约有80万人受到影响。血友病有不同的类型，其特征是凝血因子蛋白的类型有缺陷或缺失。血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺失或缺陷引起，血友病B由凝血因子IX（FIX）缺失或有缺陷引起。血友病通常通过静脉输注替代缺失的凝血因子来治疗，也称为替代疗法。

  关于Alhemo® (concizumab-mtci) 

  Alhemo®是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂。通过抑制TFPI，Alhemo®在凝血起始阶段增强了因子Xa（FXa）的产生，从而改善了血友病A或B（HA/HB）患者在有或没有抑制剂的情况下的凝血酶生成和凝块形成。Alhemo®的作用不受FVIII或FIX抑制性抗体存在的影响，Alhemo不会诱导或增强FVIII或FIX直接抑制剂的发展。

  在美国，Alhemo®被批准为每日一次的预防药物，用于预防或减少12岁及以上患有HA/HB的成人和儿科患者在有或没有抑制剂的情况下出血的频率。
  包装供应/储存和处理
  供应
  Alhemo(concizumab-mtci)注射液是一种清澈至微乳白色、无色至微黄色的液体，可能含有半透明成分白色颗粒。在以下演示中，Alhemo可供一名患者使用，每盒使用预充笔：
  规格                            标签       NDC编号
  60毫克/1.5毫升（40毫克/毫升）   棕色       0169-2084-15
  150毫克/1.5毫升（100毫克/毫升） 金色       0169-2080-15
  300毫克/3毫升（100毫克/毫升）   白色       0169-2081-03
  储存和处理
  首次使用前：在36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中，用原装纸箱储存，以防止光线照射。不要冻结。
  首次使用后：在36℉至46℉（2℃至8℃）的冰箱或86℉（30℃）以下的室温下储存长达28天。在纸箱上提供的空白处写上首次使用的日期。在首次打开后28天丢弃笔的未使用部分。
  将Alhemo放在原始纸箱中，并盖上盖子，以防止光线照射。Alhemo不应存放在阳光直射处，Alhemo笔应远离直接加热。不  要冷冻或将其存放在冰箱的冷却元件（冷却冰箱的部分）附近。如果Alhemo已经冷冻或储存在86˚F（30˚C）以上的温度下，请勿使用。


  请参阅随附Alhemo™的完整处方信息：
  https://www.novo-pi.com/alhemo.pdf
 

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-alhemo-as-once-daily-prophylactic-treatment-to-prevent-or-reduce-the-frequency-of-bleeding-episodes-for-adults-and-children-12-years-of-age-and-older-with-hemophilia-a-or-b-ha-hb-without-inhibitors