2025年7月29日，Biogen宣布，加拿大卫生部已批准Skyclarys（omaveloxolone）用于治疗16岁及以上患者的弗里德里希共济失调（FA）。这一批准是根据加拿大卫生部的优先审查程序授予，使SKYCLARYS成为加拿大唯一一种专门针对这种罕见的进行性神经退行性疾病的潜在机制的治疗方法。

  FA是一种使人衰弱的遗传性疾病，在加拿大，每40000人中约有1人4患有这种疾病，估计有300至750人患有这种疾病。5 FA会对脊髓、周围神经和控制平衡、运动和言语的大脑区域造成渐进性损伤。6症状通常出现在儿童或青少年时期，并随着时间的推移而恶化，导致肌肉协调、言语和吞咽以及行动能力的丧失，以及视力和听力障碍、脊柱侧凸、糖尿病等并发症，并增加患严重心脏病的风险。这种情况严重影响了生活质量，平均预期寿命为37岁。

  关键的MOXIe Part 2试验是一项涉及100多名参与者的安慰剂对照研究，为加拿大卫生部批准SKYCLARYS奠定了基础。48周后，接受SKYCLARYS治疗的患者在改良的Friedreich共济失调评定量表（mFARS）评分方面表现出统计学上的显著改善，突出了其对疾病进展的影响。

  Skyclarys（omaveloxolone）是一种口服、每日一次的药物，适用于治疗美国、欧盟和加拿大16岁及以上成年人和青少年的Friedreich共济失调（FA）。

  SKYCLARYS获得了美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。欧盟委员会在欧洲授予SKYCLARYS治疗FA的孤儿药名称。在加拿大，SKYCLARYS的上市授权是根据加拿大卫生部优先审查程序授予的。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/skyclarys-omaveloxolone-approval-by-health-canada-ushers-in-a-new-era-for-friedreichs-ataxia-treatment-in-canada