2025年9月19日，安斯泰来制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予IZERVAY（avacincaptad pegol玻璃体内注射液：ACP）附条件批准，用于治疗萎缩性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的地图样萎缩（GA）进展。通过旨在为存在严重未满足需求的患者带来创新疗法的加速途径，公司在短短七个月内成功获得这一批准，使ACP成为日本首个也是目前唯一一款获批用于GA患者的治疗药物。

  在全球GATHER1和GATHER2临床研究中，与假注射组相比，ACP显著降低了GA病变进展速率，并达到其主要终点。GATHER1试验中12个月内GA病变进展速率的平均降低幅度为 35%，GATHER2 试验中该数值为18%3。在两年的随访中观察到持续疗效，且在首次注射后6个月时便已显现出疗效。在这两项试验中，ACP的耐受性均表现一致良好，仅因不良事件停止治疗的参与者占比不足2%。

  安斯泰来生物制药和眼科开发部高级副总裁

  Marci English

  “这一批准凸显了GATHER临床项目的意义以及眼科持续创新的价值。在附条件批准体系下，我们将基于这些结果开展确证性研究，进一步加强证据基础，并深化对如何最大程度地帮助地图样萎缩患者的认识。”

  GA（地图样萎缩）是年龄相关性黄斑变性的一种晚期不可逆形式，可导致进行性视觉丧失。在日本，GA估计影响近10万人。如果不及时治疗，估计有66%的GA患者会发展为法定盲或出现严重视力损伤—这是一个毁灭性打击，会严重破坏独立性和幸福感。

  ACP是一种补体C5抑制剂，可显著减缓GA病变面积增长；补体系统是导致视网膜细胞变性的关键因素，因此通过减少补体系统的激活，ACP 有望减缓视力损伤的进程。

  关于avacincaptad pegol（ACP）

  ACP是一种合成的适配体，可抑制补体C5蛋白。补体系统的过度激活和C5蛋白的异常活跃在继发于AMD的GA相关瘢痕形成和视觉丧失的发生和进展中起着关键作用。通过靶向作用于C5蛋白，ACP被认为能够降低补体系统活性—已知该系统的异常激活会导致视网膜细胞变性，从而减缓GA进展。、

  关于地图样萎缩（GA）

  GA是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，可导致不可逆和进行性视觉丧失。其可影响黄斑，即视网膜中央负责中心视力的区域。在发达国家，AMD是50岁以上人群视觉丧失的主要原因。在日本，估计有10万人患有GA，截至目前尚无获批的治疗方法。

  关于GATHER临床试验项目

  在GATHER1（NCT02686658）临床研究和GATHER2（NCT04435366）临床研究中，IZERVAY达到了其主要终点，这两项研究均为随机、双盲、假注射对照、多中心Ⅲ期临床研究。这些研究评估了每月玻璃体内注射IZERVAY 2mg治疗继发于AMD的GA患者的安全性和疗效。在这两项研究的前12个月，患者被随机分配接受IZERVAY 2mg或假注射组，每月给药一次。共有286名受试者入组GATHER1，448名受试者入组GATHER2。这两项关键性研究的主要疗效终点均基于以下三个时间点的GA面积（通过眼底自发荧光测量）：基线、第6个月和第12个月。在两项研究的700多名GA患者中评价了安全性。

  信息来源：https://filecache.mediaroom.com/mr5mr_jpastellas/180125/20250919_jp_1.pdf