2024年8月12日，Ascendis Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Yorvipath（palopegteriparatide）注射液用于甲状旁腺功能减退症成年人的皮下注射。未对患有急性术后甲状旁腺功能减退症的成年人进行Yorvipath研究。

  甲状旁腺功能减退症是一种罕见的疾病，最常见的原因是手术或自身免疫性疾病对甲状旁腺的损伤。甲状旁腺功能减退症患者甲状旁腺激素（PTH）水平低，导致低钙血症（血钙水平过低）。

  甲状旁腺功能减退症患者通常用活性维生素D和钙治疗，以将血钙提高到低正常范围，可能需要每天服用一次以上的大剂量钙。甲状旁腺功能减退症的症状因血钙水平而异，可能包括指尖、脚趾和嘴唇刺痛或麻木；肌肉痉挛和痉挛；以及癫痫发作。

  Yorvipath的有效性在一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，该试验招募了82名患有甲状旁腺功能减退症的成年人。在随机分组之前，所有受试者都接受了大约4周的筛选期，在此期间，钙和活性维生素D补充剂被调整为白蛋白校正的血清钙浓度在7.8至10.6 mg/dL之间，镁浓度≥1.3mg/dL且低于参考范围的上限，25（OH）维生素D浓度在20至80 ng/mL之间。在双盲期间，受试者被随机分配到Yorvipath（N=61）或安慰剂（N=21）组，起始剂量为18mcg/天，与常规疗法（钙和活性维他命D）联合给药。随后根据白蛋白校正的血清钙水平调整研究药物和常规治疗。

  试验结束时，Yorvipath组69%的患者能够将钙水平维持在正常范围内，而安慰剂组只有5%的患者能够保持钙水平，不需要活性维生素D和高剂量钙（钙剂量≤600mg/天）。

  Yorvipath的标签包括警告与每日注射次数和总给药剂量有关的血清钙水平意外变化的潜在风险、严重低钙血症和高钙血症（血钙水平过高）、骨肉瘤（一种罕见的癌症骨癌）（基于大鼠的研究结果）、直立性低血压（站立时头晕）以及与地高辛（一种治疗某些心脏病的药物）药物相互作用的风险。

  超过15%的患者出现不良反应，Yorvipath组比安慰剂组更常见的不良反应是注射部位反应、血管舒张体征和症状（如血压下降和头晕）以及头痛。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/yorvipath-palopegteriparatide-now-commercially-available-in-the-united-states-for-the-treatment-of-hypoparathyroidism-in-adults