2025年09月19日，百健制药宣布，新药Spinraza(nusinersen)28毫克，50毫克的高剂量制剂获日本批准，治疗脊髓性肌萎缩。
Spinraza是继美国、欧洲批准之后，在今年2月，在日本也是世界上首次获得批准的高剂量给药方案，包括更快速的初始给药方案（每隔14天给药两次50mg）和更高剂量的维持给药方案（每4个月给药28次）mg给药）构成。改善脊髓性肌萎缩扩充的治疗选项。
Spinraza的高剂量给药方案为232SM203根据试验（DEVOTE试验）的结果被批准。DEVOTE试验为临床Ⅱ/III相随机剂量递增对照试验SMA的治疗药，比现在被认可的治疗剂（12mg）更高剂量（50mg/28mg）的服用努西林的安全性、耐受性、药代动力学及有效性进行评价。DEVOTE在考试中mg/28mg的有效性及安全性，由3部分构成（部分A/B/C）的考试实施。
特别是婴儿型SMA在患者中进行spinraza高剂量组（50/28mg）与以往剂量组（12/12mg）以及过去临床试验的暹粒处理组的比较。定量评价作为主要评价项目的婴儿的运动功能CHOP INTEND（Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders）从总评分基线到183天的变化量，高剂量组对舍姆治疗组有统计学意义的改善，验证了其优越性（LS平均值之差：26.1、p＜0.0001）。
另外，作为次要评价项目，还确认了血浆中神经丝轻链（NF-L）浓度降低、无事件生存期延长等。关于安全性，高剂量组的不良反应表达率为6.0%，主要不良反应为贫血（2.0%）、嗜酸粒细胞增多症（2.0%）、发热（2.0%）、不愉快部分（2.0%）、湿性咳嗽（2.0%）、红斑性皮疹（2.0%）等，未发现严重不良反应或停止给药的病例。
关于Spinraza
作为脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴幼儿，小儿及成人的治疗药，在世界71个国家以上被认可。SMA作为基础的治疗，全世界有14000人以上接受Spinraza的治疗。
Spinraza在体内生成的完全长度Survival Motor Neuron（SMN）通过持续增加蛋白质的量，以运动神经元丧失的根本原因为目标的反义寡核苷酸（ASO）。 SMA的发病部位，spirata直接投与运动神经元存在的中枢神经系统。
Spinlaza基于最长10年治疗的参与者数据56和无与伦比的真实世界经验，具有充分确立的安全性配置文件，具有各种年龄和不同类型的SMA中描述的场景，使用以下步骤创建明细表，以便在概念设计中分析体量的体积。2个随机对照试验（ENDEAR试验和CHERISH包括试验）在内，在广泛的患者群体中有460人以上的参加者的10个以上的临床试验。
打开标签NURTURE延长试验评估了旋流器的长期影响。临床试验中观察最多的不良事件是呼吸道感染症、发热、便秘、头痛、呕吐、腰痛。一些ASO给药后观察到肾毒性和急性严重的血小板数减少等血液凝固异常，这些可以通过临床检查进行监测。
SMA（脊髓性肌萎缩症：Spinal Muscular Atrophy）主要是从婴儿期到小儿期发病的进行性神经肌肉疾病，由于运动神经细胞的变性·消失引起肌力下降和肌肉萎缩。SMA是遗传性疾病SMN1基因缺失和变异被认为是主要原因。包括日本在内的世界各国都有患者报告，根据重症度和发病年龄分为Ⅰ型～Ⅳ型。
近年来，随着治疗方法的进步SMA虽然患者的预后有很大的改善，但仍然存在“肌肉力量的改善”和“呼吸·吞咽功能的改善”等不满足的医疗需求（anmetonys）。根据2021～2023年的海外大规模调查（CUS数据）SMA全病型中报告最多安美特的需求是“肌力的改善”，特别是Ⅰ型、Ⅱ型的患者，呼吸、吞咽功能的改善也很重要。
信息来源：https://www.biogen.co.jp/news/2025-09-19-news.html
产品概述
商品名：Spinraza髄注 12㎎/28mg/50mg
中文名：诺西那生钠髄注
英文名：Nusinersen Sodium
生产商：百健制药
药效药理
作用机制
核子是一种反义寡核苷酸, 与 SMN2 mRNA 前体的内含子7结合, 通过抑制外显子7的跳过, 产生含有外显子7的SMN2 mRNA, 被认为是表现出的作用, 脊髓肌肉萎缩通过表达全长 SMN 蛋白。
药理作用
在转基因小鼠转染的人 Smn2基因上的内源性smn等, 延长全长SMN蛋白表达水平, 提高抓地力, 延长生存期。
适应症
脊髓性肌萎缩症
用法用量（变更内容下划线部）
<Spinraza髓注50mg/28mg>
通常，作为诺西那生钠，在初次及初次给药2周后为50mg 之后每隔4个月给药28次mg 的给药，无论哪种情况都要花1～3分钟在髓腔内给药。
<Spinraza髓注12mg>
<婴儿型脊髓性肌萎缩症，虽然没有表达临床所见，但通过基因检查预测发病的脊髓性肌萎缩症>
通常，每1次给予下表的剂量作为诺西那生钠。初次给药后，在2周、4周及9周给药，之后每隔4个月进行一次给药，无论哪种情况都要花1～3分钟进行髓腔内给药。
<Spinraza髓注12mg>
<婴儿型以外的脊髓性肌萎缩症>
通常，每1次给予下表的剂量作为诺西那生钠。初次给药后，4周及12周给药，以后每隔6个月进行投与，无论哪种情况都要花1～3分钟在髓腔内给药。
副作用
严重不良反应：水头症（频率不明）。其他不良反应：误咽性肺炎、头痛、心动过速、呕吐、背痛、发热、尿中晶体阳性、腰椎穿刺后综合征（头痛、恶心、呕吐）（频率1%以上）。详细情况请确认附件。
包装
髓注
12mg 1 小瓶/盒子
28mg 1 小瓶/盒子
50mg 1 小瓶/盒子
贮存方法：2～8℃保存
有效期：
60个月（12mg）
48个月（28mg、50mg）
制造销售批准日期
<Spinraza髓注12mg > 2017年7月3日
<Spinraza髓注50mg/28mg > 2025年9月19日
注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/630499_1190403A1022_1_09
