2025年9月30日，诺华公司宣布，Rhapsido®(remibrutinib)雷米布替尼已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，可作为慢性自发性荨麻疹（CSU）成年患者的口服治疗药物，尽管接受了H1抗组胺治疗，但仍有症状。

  Rhapsido是一种每天服用两次的药丸，不需要注射或实验室监测。它是美国食品药品监督管理局批准的首个用于CSU的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。Rhapsido通过靶向BTK有助于抑制组胺和其他促炎介质的释放，为CSU治疗提供了一种独特的方法。

  CSU是一种肥大细胞驱动的疾病，被认为是由免疫失调引起的。在CSU患者中，免疫系统可以通过过敏（IgE）或自身免疫（IgG）途径被激活。这会导致某些免疫细胞——肥大细胞和嗜碱性粒细胞——激活BTK蛋白。虽然尚未完全了解，但据信，一旦激活，BTK会导致组胺和其他促炎介质的释放，这可能会导致CSU中常见的红色、肿胀和瘙痒的荨麻疹。

  CSU症状是不可预测的，在没有确定原因的情况下复发六周或更长时间。诊断可能需要长达24个月的时间。许多CSU患者表示，他们的症状会对他们的睡眠、工作和心理健康产生负面影响。抗组胺药是一线治疗药物，但即使在较高剂量下，超过一半的患者仍有症状。对于那些对抗组胺药没有反应的人，存在注射治疗，但只有不到20%的符合条件的患者接受了注射治疗。

  临床数据

  美国食品药品监督管理局批准Rhapsido用于CSU是基于对第二代H1抗组胺药仍有症状的患者进行的III期REMIX-1（NCT05030311）和REMIX-2（NCT05032157）临床试验的结果。在第12.13周，与安慰剂相比，Rhapsido在瘙痒（ISS7）、荨麻疹（HSS7）和每周荨麻疹活动度（UAS7）方面的变化比基线更优越。在第2周和第12周，Rhapsdo治疗的患者明显更多，疾病得到了很好的控制（UAS7≤6），大约三分之一的患者在第12周完全没有瘙痒和荨麻疹。

  Rhapsdo具有无需实验室监测的安全性。最常见的不良事件（发生率≥3%）是鼻塞、喉咙痛和流鼻涕（鼻咽炎）、出血、头痛、恶心和腹痛。

  RHAPSIDO® (remibrutinib)适应症

  RHAPSIDO是一种处方药，用于治疗患有慢性自发性荨麻疹（CSU）的成年人，他们继续出现抗组胺治疗无法控制的症状。RHAPSIDO不应用于治疗任何其他形式的荨麻疹。目前尚不清楚RHAPSIDO对儿童是否安全有效。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/novartis-receives-fda-approval-for-rhapsido-remibrutinib-the-only-oral-targeted-btki-treatment-for-chronic-spontaneous-urticaria-csu