Bylvay® 是日本第一种每日一次的回肠胆汁酸转运抑制剂，被批准用于治疗家族性进行性肝内胆汁淤积症（PFIC）相关瘙痒，为婴儿、幼儿和成人提供非手术治疗选择。

2025年09月19日，益普生宣布， 日本厚生劳动省已授予Bylvay监管许可Bylvay（Odevixibat）用于治疗与进行性家族性肝内胆汁淤积症（CIFP）相关的瘙痒。

  CIFP包括几种罕见的遗传疾病，其中胆汁酸在肝脏中累积，逐渐导致损伤，从而导致肝衰竭。由于肝脏和血液中胆汁积聚引起的严重瘙痒（瘙痒）等致残症状，这种病理学对生活质量有严重影响，可导致皮肤损伤、睡眠障碍、易怒以及认知和社会发展受损。

  Bylvay是一种有效的回肠胆汁酸转运抑制剂，每天口服一次，可减少胆汁酸对肝脏的再吸收。在全球最大的CIFP III期试验PEDFIC中，接受Bylvay治疗的儿童瘙痒严重程度和血清胆汁酸水平显著降低。治疗通常耐受性良好，无严重药物相关不良反应，胃肠道事件发生率低。

  MHLW的批准基于在日本进行的一项开放标签III期研究的数据，该研究评估了奥德韦西巴特对1型和2型PFIC儿童的疗效和安全性。该研究证实血清胆汁酸水平和瘙痒有所改善，与PEDFIC III期试验的总体结果一致。Bylvay在日本的三期临床开发计划由Jadeite Medicines Inc.领导，作为战略合作的一部分，

  关于CIFP CIFP包括几种罕见的遗传疾病，其中胆汁酸在肝脏中积聚，导致可能导致肝衰竭的损伤。CIFP有几种亚型，其中三种特别突出：CIFP 1型和2型通常出现在生命的早期阶段，即婴儿期或儿童早期，而CIFP 3型可能出现在婴儿期和青少年期之间。ICFP对男性和女性的影响相等，从每50000名新生儿中有1名到每100000名新生儿中1名不等。虽然CIFP的一些晚期表现可能发生在成年期，但它通常以更具攻击性的形式出现在婴儿和幼儿6中。CIFP通过其致残症状影响患者的日常生活，包括严重瘙痒（瘙痒），可导致皮肤残缺、睡眠恶化、易怒、注意力缺陷和学习成绩不佳。

  关于Bylvay（Odevixibat）

  Bylvay是一种有效的回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATI），每天给药一次，局部作用于小肠，对身体其他部位的吸收最小（全身暴露最小）。
  Bylvay于2021年6月在欧盟被批准为6个月或以上患者所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的首选药物治疗方案，在美国被批准为3个月及以上因PFIC引起胆汁淤积瘙痒患者的首选药物治疗方案。

  Bylvay在欧盟和美国获得了治疗CIFP的孤儿药地位。2023年6月，Bylvay在美国被批准用于治疗12个月及以上Alagille综合征（SAG）患者的胆汁淤积性瘙痒，并被授予治疗SAG的孤儿药物地位。Odevixibat于2024年在特殊情况下被批准用于治疗6个月或以上患者的Alagille综合征（SAG）胆汁淤积性瘙痒。

  PEDFIC是CIFP有史以来最大的全球III期试验。PEDFIC 1是一项为期24周的随机（1:1:1）双盲安慰剂对照试验，旨在评估两种剂量的奥德韦西巴特（40μg/kg或120μg/kg）在减少IPFC儿童瘙痒和血清胆汁酸（BSA）方面的疗效和安全性。

  来自PEDFIC 1 III期试验的数据证明了Bylvay作为CIFP新的有效治疗选择的潜力。

  PEDFIC试验（n=62）达到了第一个主要终点，奥德维西巴特组瘙痒症状显著改善，55%的奥德维西巴特患者瘙痒减轻，而安慰剂组患者为30%。

  该试验达到了第二个主要终点，即患者对血清胆汁酸（ABS）的反应，定义为第24周ABS水平降低（70μmol/L或更低）的患者数量。在第24周，与安慰剂组的零名患者相比，更多的患者在奥德维西巴特组中ABS发生变化，33%的患者ABS水平降低。

  Odevixibat通常耐受性良好，无严重药物相关不良事件，试验期间报告的频繁腹泻/大便发生率较低。

  PEDFIC 2是PEDFIC 1的一项开放标签扩展研究，是一项为期72周的持续试验，旨在评估每天一次120µg/kg奥地韦西巴治疗PFIC患者的疗效和安全性。

  MHLW的批准基于Jadeite Medicines在日本进行的开放标签III期研究。Jadeite Medicines于2023年5月被指定为家族性进行性肝内胆汁淤积症（PFIC）中奥德韦西巴特的孤儿药，随后在日本启动了PFIC患者的III期试验。该研究评估了奥德韦西巴特在1型和2型PFIC儿科患者中的疗效和安全性。她证实血清胆汁酸水平和瘙痒的改善与PEDFIC试验的总体结果一致。

  信息来源：https://rss.globenewswire.com/de/news-release/2025/09/19/3153114/0/en/Bylvay-odevixibat-approved-in-Japan-for-rare-liver-disease-PFIC.html