2025年9月26日，再生元公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evkeeza® （evinacumab-dgnb）ANGPTL3抗体作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗1至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童。

  Evkeeza的适应症扩展基于6例纯合型家族性高胆固醇血症 (HoFH) 儿童的临床疗效和安全性数据（包括其中4例患者的药代动力学数据），这些患者均参与了美国Evkeeza扩大可及性计划或美国境外的同情用药计划。同情用药计划中未发现新的安全问题。Evkeeza最常见的不良反应（≥5%）包括鼻咽炎、流感样症状、头晕、流鼻涕、恶心和疲劳。

  Evkeeza最初于2021年获批用于治疗12岁及以上患有HoFH的成人和青少年，基于一项安慰剂对照试验。该试验表明，对于这一高未满足需求人群，Evkeeza与标准降脂疗法联合使用时，与安慰剂相比，可使LDL-C降低约50%。随后，该药物于 2023年获得批准，适用于5至11岁的儿童。所有Evkeeza向FDA提交的申请均经过优先审查，该审查仅针对那些在治疗严重疾病的疗效或安全性方面具有潜在显著改善的药物。

  Evkeeza（evinacumab-dgnb）ANGPTL3抗体Evkeeza是使用Regeneron的VelocImmune®技术发明的，是一种完全人源单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样3(ANGPTL3) 的功能，血管生成素样3(ANGPTL3) 是一种抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)并调节循环脂质（包括 LDL-C）的蛋白质。

  再生元的科学家早在二十多年前就发现了血管生成素基因家族。再生元遗传中心®的科学家于2017年在《新英格兰医学杂志》上发表了一项人类遗传学研究，发现ANGPTL3基因功能异常（称为“功能丧失突变”）的患者，其关键血脂（包括LDL-C）水平显著降低，这与冠状动脉疾病风险显著降低相关。

  纯合子家族性高胆固醇血症 (Homozygous familial hypercholesterolemia，HoFH) 是家族性高胆固醇血症 (FH) 中最严重的一种，在美国约有 1,300 人受到影响。当父母各遗传一份致病基因时，就会发生纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)，导致低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平达到危险水平（通常 >400 毫克/分升）。纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者即使在青少年时期也面临过早患动脉粥样硬化疾病和心脏病的风险。许多患者未得到诊断，或直到晚年才得到诊断。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/26/3156949/0/en/Evkeeza-evinacumab-dgnb-ANGPTL3-Antibody-Approved-in-the-U-S-for-Children-as-Young-as-1-Year-Old-with-Ultra-Rare-Form-of-High-Cholesterol.html