2024年9月24日，DyDo Pharma, Inc宣布，日本厚生劳动省已批准Firdapse(amifampridine)片剂10mg，用于改善日本Lambert-Eaton肌衰弱综合征（“LEMS”）患者的肌肉无力。
Firdaps（amifampridine）片剂10mg是一种口服、非特异性、电压依赖性钾（K+）通道阻滞剂，可引起突触前膜去极化，减缓或抑制复极化。这种作用导致缓慢的电压依赖性钙（Ca2+）通道的打开，从而允许随后的Ca2+流入。反过来，它诱导含有乙酰胆碱（ACh）的突触小泡的胞吐，将更多的ACh释放到突触间隙中，增强神经肌肉传递，改善肌肉功能。
Firdaps被日本厚生劳动省授予孤儿药称号，FIRDAPSE此前已被批准在美国用于6岁及以上的成人和儿科患者，在欧洲和加拿大用于治疗成人LEMS。
Firdaps（amifampridine）是美国治疗成人和6岁及以上儿童LEMS的领先疗法。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉无力和疲劳。大约50%的LEMS患者患有潜在的癌症，因为在大约3%的小细胞肺癌患者中观察到LEMS。FIRDAPSE是美国食品药品监督管理局批准的唯一一种基于证据的LEMS治疗方法。作为Catalyst致力于为罕见病患者提供服务的基石，FIRDAPSE在美国得到了全面的患者支持计划的支持，以帮助确保符合条件的美国患者获得可及性和援助。
Lambert-Eaton肌无力综合征是一种自身免疫性神经肌肉疾病神经末梢乙酰胆碱释放的减少会导致近端肌肉无力、自主神经症状和其他症状。它是伴随恶性肿瘤或先于肿瘤的许多癌旁神经综合征之一。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/24/2951972/0/en/Catalyst-Pharmaceuticals-Announces-Sub-Licensee-DyDo-Pharma-Received-Approval-to-Commercialize-FIRDAPSE-in-Japan.html
商品名：Firdapse® Tablet 10mg
英文名：amifampridine phosphate
中文名：阿米吡啶片
生产商：DyDo Pharma, Inc
作用机制
Firdaps对电位的依赖性K+认为通过阻断通道，延长神经肌肉接合部突触前终末的去极化时间，通过向突触间隙释放乙酰胆碱的亢进来增强神经肌肉传递，从而改善兰伯特-伊顿肌无力综合征患者的肌力下降，
适应症
兰伯特·伊顿肌无力综合征肌力下降的改善
用法与用量
通常，成人作为阿米吡啶初始剂量为1次5mg每天口服3次。根据患者的状态，1次给药量为5～30mg的范围内适当增减，1天口服3～5次
但是，增量间隔3天以上，作为1天用量为5mg一个一个地进行。另外，1日用量为100mg不超过。
包装
240片（聚乙烯瓶、玫瑰）
贮存法：室温保存
有效期：3年
制造销售商（进口）
DyDo Pharma, Inc
ダイドーファーマ株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整资料附件：
https://clinicalsup.jp/jpoc/DrugInfoPdf/00071582.pdf
