2025年09月19日KalVista Pharmaceuticals , Inc.宣布，欧盟委员会(EC)和瑞士药品管理局(Swissmedic)已批准新型口服血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly(sebetralstat)用于治疗12岁及以上青少年和成人遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的对症治疗。

  Ekterly获得欧盟委员会和瑞士医药管理局的上市许可，是基于3期KONFIDENT临床试验的结果，该试验是迄今为止在HAE领域开展的规模最大的临床研究。KONFIDENT的数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上，表明Ekterly比安慰剂显著更快地缓解症状、降低发作严重程度并缓解发作，并且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。该试验随机分配了来自20个国家/地区 66 个临床中心的136名HAE患者。

  Ekterly(sebetralstat)是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，已在美国、欧盟、英国和瑞士获批用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。

  Ekterly是首个也是唯一1个按需口服的HAE治疗药物，可有效安全地治疗HAE发作，且无需注射。

  欧盟委员会的批准适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。正如近期宣布的那样，欧洲药品管理局确认维持EKTERLY的孤儿药资格认定，这突显了EKTERLY在欧盟解决的关键未满足需求，并授予其10年的市场独占权。

  遗传性血管性水肿(Hereditary angioedema ，HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂 (C1INH) 蛋白缺乏或功能障碍，进而导致激肽释放酶-激肽系统失控激活。HAE患者会在身体不同部位出现组织肿胀，疼痛且令人虚弱，根据受影响的部位，肿胀可能危及生命。治疗指南建议尽早治疗，以防止肿胀进展并缩短缓解时间，并对所有发作均应考虑治疗，无论其解剖位置或严重程度如何。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250919697264/en/KalVista-Pharmaceuticals-Announces-European-Commission-and-Swissmedic-Approval-of-EKTERLY-sebetralstat-First-and-Only-Oral-On-Demand-Treatment-for-Hereditary-Angioedema