Bylvay®是日本第一个被批准用于治疗与进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）相关的瘙痒的每日一次回肠胆汁酸转运抑制剂，为婴儿、幼儿和成人提供了一种非手术治疗选择！

2025年9月19日，Ipsen宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Bylvay（odevixibat）用于治疗与进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）相关的瘙痒。

  PFIC是一组罕见的遗传性疾病，其中胆汁酸在肝脏中积聚，导致进行性肝损伤和潜在的肝功能衰竭。这种情况通过肝脏和血液中胆汁积聚引起的严重瘙痒（瘙痒）等衰弱症状严重影响生活质量，可导致皮肤损伤、睡眠中断、易怒以及认知和社会发展受损。

  Bylvay是一种强效的、每日一次的口服回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），可减少胆汁酸重吸收回肝脏。在全球最大的PFIC III期试验PEDFIC中，接受Bylvay治疗的儿童血清胆汁酸和瘙痒严重程度显著改善。该治疗总体上耐受良好，没有与药物有关的严重不良事件，胃肠道事件发生率低。

  厚生劳动省的批准是基于日本进行的一项III期开放标签研究的数据，该研究评估了奥地昔布对1型和2型PFIC患儿的疗效和安全性。该研究证实，血清胆汁酸水平和瘙痒的改善与全球III期PEDFIC结果一致。Bylvay在日本的III期临床开发计划由Jadeite Medicines Inc管理，作为战略合作的一部分，该适应症的新药申请转移到总部位于日本东京的Ipsen。

  关于PFIC

  进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的遗传性疾病，其中胆汁酸在肝脏中积聚，对肝脏造成损害，可能导致肝功能衰竭。PFIC有几种亚型，其中三种最为明显：PFIC1和PFIC2通常出现在生命的早期阶段——婴儿期或幼儿期，而PFIC3可能在婴儿期和青春期之间发病。PFIC对男性和女性的影响是一样的，其影响率从每5万人中有1人到每10万人中就有1人。虽然PFIC的一些晚期表现可以在成年后出现，但它通常在婴幼儿中表现得最具攻击性。PFIC通过衰弱症状影响患者的日常生活，包括严重瘙痒（瘙痒），这可能导致皮肤损伤、睡眠不足、易怒、注意力不集中和学习功能受损。

  关于Bylvay（奥德维希巴特）

  Bylvay是一种强效的每日一次回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），在小肠局部起作用，对身体其他部位的吸收最小（全身暴露最小）。Bylvay于2021年6月在欧盟被批准为6个月或以上患者所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的第一种药物治疗选择，在美国被批准为3个月及以上因PFIC而患有胆汁淤积性瘙痒的患者的第一种药物治疗选择。

  Bylvay在欧盟和美国获得了治疗PFIC的孤儿专属权。2023年6月，Bylvay被批准在美国治疗12个月大的ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒，并获得了ALGS的孤儿专属性。2024年，欧盟委员会以Kayfanda（odevixibat）的品牌批准在特殊情况下治疗6个月或以上患者的Alagille综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒。Odevixibat治疗胆道闭锁的III期临床试验（BOLD）也处于后期开发阶段。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/bylvay-odevixibat-approved-in-japan-for-rare-liver-disease-pfic