2025年9月19日，Ionis Pharmaceuticals与Sobi联合宣布，Tryngolza®（olezarsen）已在欧盟（EU）批准作为成年患者饮食的辅助药物，用于治疗经基因证实的家族性乳糜微粒综合征（FCS）。

  该批准基于3期平衡研究的阳性数据，其中TRYNGOLZA 80 mg在6个月时显示出空腹甘油三酯水平在统计学上显著降低，并持续了12个月。此外，TRYNGOLZA在12个月内显著减少了急性胰腺炎事件，具有临床意义。TRYNGOLZA显示出良好的安全性和耐受性。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

  FCS是一种罕见的遗传性严重高甘油三酯血症（sHTG）。与正常水平低于150 mg/dL（1.7 mmol/L）相比，FCS患者的甘油三酯水平通常超过880 mg/dL，并且患急性胰腺炎的风险很高，这可能危及生命。在欧盟，FCS估计每百万人中有13人受到影响。

  关于Balance研究

  Balance是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估了奥来扎森在6个月和12个月时对FCS患者的疗效和安全性。主要终点是与安慰剂相比，六个月时空腹甘油三酯水平与基线相比的百分比变化。次要终点包括12个月时甘油三酯水平的百分比变化、6个月和12个月后其他脂质参数的百分比变化以及治疗期间判定的急性胰腺炎事件率。经过治疗和试验结束评估后，患者有资格进入一项开放标签扩展研究，继续每四周接受一次奥来扎森治疗。

  关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）

  FCS是一种罕见的遗传性疾病，其特征是甘油三酯水平极高。它是由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起的。由于LPL的产生或功能有限，FCS患者无法有效分解乳糜微粒，即90%甘油三酯的脂蛋白颗粒。除了疲劳和严重复发性腹痛等其他慢性健康问题外，FCS患者患急性胰腺炎的风险很高。患有FCS的人有时无法工作，增加了疾病负担。

  关于TRYNGOLZA®（olezarsen）

  TRYNGOLZA®是一种RNA靶向药物，旨在降低人体apoC III的产生，apoC III是肝脏中产生的一种蛋白质，是甘油三酯代谢的关键调节因子。

  TRYNGOLZA（olezarsen）已在美国和欧盟获得批准，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人。Olezarsen也正在接受严重高甘油三酯血症（sHTG）的评估，其定义为空腹甘油三酯水平≥500mg/dL。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/tryngolza-olezarsen-approved-in-the-european-union-for-familial-chylomicronemia-syndrome-fcs