2025年9月19日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Forzinity（elamipretide）注射液上市，作为Barth综合征的第一种治疗方法，用于体重至少30公斤的患者。Barth综合症是一种罕见、严重且危及生命的线粒体疾病（细胞的能量产生部分）。

  “美国食品药品监督管理局仍然致力于促进罕见病有效和安全疗法的发展，并将继续努力帮助确保罕见病患者获得创新治疗，”美国食品药品监管局药物评估和研究中心主任George Tidmarsh博士说。

  Barth综合征主要影响男性，通常始于婴儿期的严重心力衰竭，并导致过早死亡。存活到青春期和成年期的患者通常会疲劳、耐力差和运动不耐受。Barth综合征患者的生活质量和日常功能在其一生中受到显著影响。

  Forzinity通过与线粒体内部结合来改善线粒体结构和功能。美国食品药品监督管理局批准Forzinity加速审批。这一途径可以允许治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求的药物提前获得批准，其依据是一种被认为合理可能预测患者益处但不直接评估患者益处的措施。

  Forzinity的加速批准是基于用于伸直膝盖腿部的肌肉力量的提高。美国食品药品监督管理局认为，这种改善很可能预测患者的益处，例如更容易站立或走得更远的能力。作为加速批准的条件，美国食品药品监督管理局要求Forzinity的制造商进行批准后的随机、双盲、安慰剂对照试验，以确认膝关节肌肉力量的变化转化为患者的益处。

  Forzinity每天皮下（皮肤下）注射一次。临床试验中发现的最常见的副作用是轻度至中度注射部位反应。也有报道称对Forzinity有严重反应。

  请参阅随附Forzinity的完整处方信息

  https://stealthbt.com/wp-content/uploads/NDA-215244_Forzinity.pdf

  信息来源；https://www.prnewswire.com/news-releases/stealth-biotherapeutics-announces-fda-accelerated-approval-of-forzinity-elamipretide-hcl-the-first-therapy-for-progressive-and-life-limiting-ultra-rare-genetic-disease-barth-syndrome-302562058.html