2025年09月17日，小野制药株式会社宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准ROMVIMZA(vimseltinib) , 用于治疗伴有临床相关身体功能恶化的症状性腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 成年患者，这些患者已用尽手术选择或会导致不可接受的发病率或残疾。

  欧盟委员会的批准基于关键的III期MOTION研究以及1/2期vimseltinib研究的令人信服的疗效和安全性结果，这些研究针对的是未接受过抗CSF1/CSF1R 治疗（允许先前接受过伊马替尼或尼洛替尼治疗）且不适合手术的TGCT患者，与安慰剂相比。

  主要终点是在第25周与安慰剂组相比，vimseltinib组的主动运动范围、患者报告的身体机能和患者报告的疼痛均有统计学上显着和临床意义上的改善。次要终点是在第25周评估的所有六个关键次要终点与安慰剂相比均有统计学上显着和临床意义上的改善，包括肿瘤体积评分(TVS)的客观反应率(ORR)、主动运动范围(ROM)、身体功能、僵硬、生活质量和疼痛。在第97周的描述性分析中，随机接受  vimseltinib治疗的患者中，23%（n=19/83）的患者获得了最佳总体缓解，即根据RECIST v1.1达到完全缓解(CR)，由盲法独立放射学评审(IRR)评估，达到CR的中位时间为11.5个月。vimseltinib的安全性可控，与先前在1/2期临床试验中披露的结果一致。

  Romvimza（vimseltinib)是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R（集落刺激因子1受体）。

  腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor，TGCT） 是由集落刺激因子 1 (CSF1) 基因易位引起的，导致 CSF1 过度表达，并募集集落刺激因子 1 受体 (CSF1R) 阳性的炎症细胞进入病变区域。 TGCT也称为腱鞘巨细胞瘤 (GCT-TS) 或色素绒毛结节性滑膜炎 (PVNS)。

  TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，其生长会损伤周围组织和结构，从而引起疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是主要的治疗选择；然而，这类肿瘤容易复发，尤其是弥漫型 TGCT。如果不治疗或肿瘤持续复发，受影响的关节和周围组织可能会出现损伤和退化，从而导致严重的残疾。对于部分患者，手术切除可能会导致功能受限加重或严重并发症，全身治疗方案有限，亟需新的 TGCT 治疗方案。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250917912113/en/Deciphera-Receives-European-Commission-Approval-of-ROMVIMZA-vimseltinib-for-the-Treatment-of-Tenosynovial-Giant-Cell-Tumor-TGCT