2025年9月10日，阿斯利康宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批颗粒和胶囊，用于1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。

  此前；美国食品药品监督管理局（FDA）批准Koselugo胶囊，用于2岁及以上患有NF1且有症状、无法手术的PN的儿科患者。

  此次批准是基于健康成年人相对生物利用度（BA）研究（研究89）中口服颗粒和批准的胶囊制剂之间的充分桥接，以及SPRINT II期Stratum I研究（胶囊制剂，≥2岁）和SPRINKLE研究（口服颗粒制剂，≥1岁）中儿科患者群体之间的暴露匹配。制剂之间的相似暴露支持将疗效从≥2岁的儿科患者外推到≥1岁的儿童患者。

  selumetinib处方信息包括心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加（KOSELUGO胶囊）以及胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。更新了警告和预防措施的发生率，以纳入更多儿科患者的数据；没有发现新的安全信号。
   1型神经纤维瘤病是一种罕见、进行性的遗传性疾病，由NF1基因的自发或遗传突变引起。1型神经纤维瘤病与多种症状有关，包括皮肤上和皮肤下的软肿块（皮肤神经纤维瘤），在30-50%的患者中，肿瘤发生在神经鞘（PN）上。这些PN可导致临床问题，如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力受损和膀胱或肠道功能障碍。丛状神经纤维瘤始于儿童早期，严重程度各不相同，可使预期寿命缩短15年。

 

  Koselugo（selumetinib）是丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。在转基因小鼠模型中，口服selumetinib抑制ERK磷酸化，减少神经纤维瘤数量、体积和增殖。

  Koselugo胶囊或口服颗粒 根据体表面积，推荐的selumetinib剂量为25mg/m2，每天口服两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selumetinib-pediatric-patients-1-year-age-and-older-neurofibromatosis-type-1