VONVENDI(伏尼凝血素α)是唯一一种在成人和儿童VWD中具有批准适应症的重组Von Willebrand因子替代疗法！

2025年09月05日，武田宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准VONVENDI®[von Willebrand factor (Recombinant)]的补充生物制品许可证申请（sBLA），将适应症扩大到包括常规预防，以减少von Willebran病（VWD）成年患者（包括1型和2型疾病患者）的出血发作频率，并对VWD儿科患者的出血进行按需和围手术期管理。

  VONVENDI之前已被批准用于VWD成人的按需和围手术期使用，以及接受按需治疗的严重3型VWD成人常规预防性使用。

  VONVENDI现在可用于广泛的VWD患者，是唯一一种经批准的成人和儿童VWD重组von Willebrand因子（VWF）替代疗法。

  VWD是最常见的出血性疾病，仅在美国就影响了300多万人。在男性和女性中同等发生。患有VWD的人具有低水平或功能失调的von Willebrand因子（VWF），这是一种有助于血栓形成的蛋白质。这可能会导致危及生命的出血——无论是受伤还是手术后出血、胃肠道出血、牙科手术或分娩——长期流鼻血、月经大量或长时间出血以及容易瘀伤，这会对生活质量产生重大影响。

  VONVENDI是一种输注药物，旨在替代身体缺失或功能失调的VWF。VONVENDI具有独特的长半衰期（成人22.6小时[50IU/kg]，儿童14.3小时）。在临床试验中，成人（157/192）和儿童（80/104）的大多数非手术出血都用一次VONVENDI输注治疗。

  此次批准基于三项临床试验的数据——一项针对成人VWD的3期试验（NCT02973087），一项针对儿童VWD的2期研究（NCT02932618），以及一项针对成年人和儿童VWD 3期延续试验（NCT03879135）——以及支持性的现实世界数据。

  武田提交了申请，寻求批准扩大VONVENDI在日本用于按需和围手术期治疗VWD患儿出血的适应症，以及VEYVONDI™（vonicog alfa）在欧盟用于按需使用VWD患儿的适应症。

  信息来源：https://marketchameleon.com/PressReleases/i/2164812/TAK/us-fda-approves-expanded-indication-for-vonvendi