2025年8月14日，Precigen, Inc. 宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准Papzimeos（zopapogene imadenovec-drba），这是一种基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的成年患者。

  RRP是一种罕见的慢性疾病，由持续的人乳头瘤病毒（HPV）6或11感染引起，导致呼吸道良性肿瘤的生长，最常见的是喉部。该疾病与显著的发病率有关，包括声音变化、呼吸困难和气道阻塞。目前还没有批准的医学疗法可以消除重复手术的需要。

  美国食品药品监督管理局生物制品评估与研究中心（CBER）主任、医学博士、公共卫生硕士Vinay Prasad说：“批准医疗产品并不总是需要随机试验，这一批准证明了这一理念。”。“美国食品药品监督管理局将始终要求对特定的医疗产品和疾病进行正确的临床研究。我们对数千万健康人的产品要求将与最多数百或数千名患有独特疾病的患者的产品不同。”

  据估计，美国每年有1000例新确诊病例，RRP是一种罕见的疾病，其医疗需求尚未得到满足。直到今天，还没有任何疗法被批准用于RRP。Papzimeos通过皮下注射给药，旨在刺激对感染HPV 6型和11型（RRP的病原体）的细胞的免疫反应。该疗法提供了一种不同于传统治疗的新作用机制，传统治疗主要依赖于反复的手术干预。

  CBER治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar医学博士说：“这项批准有可能改变RRP的治疗格局，并为以前面临反复手术以控制疾病症状的患者提供持久的缓解。”。

  Papzimeos的数据

  该批准是基于一项单臂开放标签试验的结果，该试验评估了Papzimeos在每年需要三次或三次以上手术的RRP成年患者中的疗效。患者在手术减瘤（复位）程序后12周内接受了四次Papzimeos皮下注射。

  在研究的关键部分，51.4%的患者（18/35）达到了完全缓解，即在治疗后的12个月内不需要手术干预。随访数据显示，大多数患者在两年内保持了持久的反应，临床益处与诱导HPV 6/11特异性T细胞之间存在很强的相关性。

  安全性良好，大多数治疗中出现的不良事件为轻度至中度。未观察到剂量限制性毒性，也未报告与治疗相关的严重不良事件。

  PAPZIMEOS™(zopapogene imadenovec-drba) 皮下注射剂，是一种基于非复制型腺病毒载体的免疫疗法，旨在表达一种融合抗原，该抗原包含人乳头瘤病毒 (HPV) 6 型和 11 型蛋白的选定区域。PAPZIMEOS 旨在在 RRP 患者中产生针对 HPV 6 型和 HPV 11 型蛋白的免疫反应。

  PAPZIMEOS 的给药方式为皮下注射，每12周1次，共进行4次。PAPZIMEOS 由 Precigen 实验室利用其专有的 AdenoVerse 治疗平台研发和设计，代表了 RRP 的全新治疗模式。Precigen 于2024 年 12 月根据加速审批途径完成了滚动生物制品许可证申请 (BLA) 的提交；然而，FDA 已授予 PAPZIMEOS 完全批准，无需进行确认性临床试验。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/precigen-announces-full-fda-approval-of-papzimeos-zopapogene-imadenovec-drba-the-first-and-only-approved-therapy-for-the-treatment-of-adults-with-recurrent-respiratory-papillomatosis