2025年8月27日,ExCellThera Inc.及Cordex Biologics宣布，欧盟委员会（EC）已推荐批准Zemcelpro（UM171 Cell Therapy）上市，用于治疗需要异基因造血干细胞移植，且缺乏合适供者细胞的成人血液系统恶性肿瘤患者。这一里程碑式的进展，无疑为饱受急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等疾病困扰的患者新的曙光。
Zemcelpro是欧盟首个也是唯一一个获得上市许可的疗法，适用于需要进行清髓性预处理后接受异基因造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤成人患者，且无法获得其他类型的合适供体细胞。
临床研究数据：疗效与安全性
UM171细胞疗法的积极意见，主要基于两项独立的前瞻性II期临床试验（NCT02668315）数据。这些研究旨在评估该疗法在高危血液系统恶性肿瘤患者中的疗效和安全性。研究纳入了52名患者，在平均24个月的随访期内，展现出令人鼓舞的结果：
·总生存期（OS）与无进展生存期（PFS）：两年总生存率为67%（95% CI, 54%-82%），两年无进展生存率为63%（95% CI, 50%-79%）。
·高危患者的获益：对于接受第二次或第三次移植的患者，以及携带TP53突变的患者，两年总生存率分别为64%和40%，两年无进展生存率均为40%。这表明UM171细胞疗法在高危患者群体中也具有显著潜力。
·非复发死亡率与复发率： 两年非复发死亡累积发生率为19%，复发率为18%。
·移植物抗宿主病（GVHD）管理： 2至4级急性GVHD发生率为69%，其中3/4级急性GVHD发生率为16%。中度至重度慢性GVHD发生率为7%，慢性无复发生存率为55%。这些数据表明，在标准GVHD预防方案（他克莫司和吗替麦考酚酯）下，UM171细胞疗法的安全性可控。
关于Zemcelpro（UM171 Cell Therapy）
Zemcelpro（UM171 Cell Therapy）是一种创新的冷冻保存造血干细胞移植产品，由UM171扩增的CD34阳性细胞（dorocubicel）和未扩增的CD34阴性细胞组成，两者均来源于同一份脐带血。
在欧洲，每年有超过10,000名患者被诊断患有血液系统恶性肿瘤（包括白血病和骨髓增生异常综合征），需要接受干细胞移植。虽然近年来获得移植的途径有所改善，但许多患者仍然无法获得合适的供体细胞。障碍包括没有或无法找到相容的供体，或无法在移植的治疗窗口内获得供体细胞（在紧急情况下，治疗窗口可能特别短）。与通过国家登记处严密跟踪的有记录的移植程序不同，对于错过潜在治愈性移植机会的患者，没有官方统计数据——这一群体中绝大多数是少数民族背景的患者。
信息来源：https://www.prnewswire.co.uk/news-releases/zemcelpro-um171-cell-therapy-receives-positive-chmp-opinion-for-treatment-of-blood-cancer-patients-without-access-to-suitable-donor-cells-302486395.html |
