2025年08月18日，SpringWorks Therapeutics, Inc.宣布，欧盟委员会(EC)已批准口服γ-分泌酶抑制剂OGSIVEO®（nirogacestat）作为单药疗法，用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。
OGSIVEO（nirogacestat）是欧盟(EU)首个也是唯一一个获批用于治疗纤维瘤的疗法。
欧盟委员会批准OGSIVEO是基于DeFi(NCT03785964)三期试验的结果，该试验招募了142名患有进展性纤维瘤的成年患者，并达到了改善无进展生存期 (PFS) 的主要终点。与安慰剂相比，OGSIVEO显示出统计学上显著的改善，疾病进展风险降低了 71%（风险比 (HR) =0.29（95% CI：0.15, 0.55）；p< 0.001）。OGSIVEO还显示出客观缓解率(ORR)显著提高。根据 RECIST v1.1 确认的ORR，OGSIVEO 为 41%，安慰剂为8%（p<0.001）；OGSIVEO组的完全缓解率为 7%，安慰剂组为 0%。OGSIVEO和安慰剂组的首次缓解中位时间为5.6个月此外，OGSIVEO 还显示出患者报告结果(PRO)的早期和持续改善，包括疼痛（p<0.001）、纤维瘤特异性症状（p<0.001）、身体/角色功能（p<0.001）和整体健康相关生活质量（p≤0.01）。
OGSIVEO表现出可控的安全性和耐受性。在所有研究中，88名接受 OGSIVEO 治疗的患者（69名来自DeFi研究的患者和19名来自早期研究的患者）报告的最常见不良反应包括腹泻（85%）、皮疹（65%）、育龄女性卵巢毒性（60%）、恶心（59%）、疲劳（50%）、低磷血症（50%）、头痛（40%）和口腔炎（40%）。
OGSIVEO®(nirogacestat) 是一种口服、选择性、小分子 γ 分泌酶抑制剂，γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。已在美国和欧盟获准作为单一疗法用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成年患者。
纤维瘤（Desmoid Tumors）是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤，可导致严重后果，使人衰弱，在极少数情况下，当重要结构受到影响时，甚至会危及生命。纤维瘤最常诊断于20至44岁之间的患者，女性的发病率是男性的两到三倍。据估计，欧盟每年诊断出1,300-2,300例新的纤维瘤病例。虽然纤维瘤不会转移，但手术切除后复发率高达 77%。纤维瘤专家和治疗指南现在建议将全身治疗作为大多数需要治疗的肿瘤部位的一线干预措施。
纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，形成于人体的结缔组织中。欧盟每年约有1,300至2,300例纤维瘤新发病例被诊断出来。这类肿瘤可导致剧烈疼痛、功能受限、活动能力丧失、毁容和疲劳。由于其不可预测性和高复发率，纤维瘤的治疗具有挑战性，会严重影响患者的生活质量。纤维瘤专家和治疗指南现在建议，对于大多数需要治疗的肿瘤部位，药物治疗作为一线干预措施，而不是手术治疗。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/18/3135074/0/en/European-Commission-Grants-Approval-of-OGSIVEO-nirogacestat-for-the-Treatment-of-Adults-with-Desmoid-Tumors.html |
