Alhemo®(concizumab-mtci)是第一支用于HA和HB患者的皮下注射笔，现在已被批准用于没有抑制剂的患者，预防或减少血友病A患者使用抑制剂或血友病B患者使用抑制剂出血的频率。
2025年7月31日，诺和诺德宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Alhemo®（concizumab-mtci）注射液，作为每日一次的预防措施，以预防或减少12岁及以上无抑制剂的血友病a或B（HA/HB）成人和儿童患者的出血发作频率，扩大了2024年12月批准的含抑制剂的HA/HB的范围。
目前，许多不含抑制剂的HA/HB治疗是通过静脉输注给药的。Alhemo®现在为人群提供了一种皮下注射治疗选择。
Alhemo®旨在阻断一种名为组织因子途径抑制剂（TFPI）的蛋白质，这种蛋白质可以阻止血液凝固。通过抑制TFPI，Alhemo®可以改善凝血酶的产生，这有助于在凝血因子VIII和IX缺失或缺乏时（无论抑制剂状态如何）凝血并防止出血。
关键的3期explorer8试验的主要目的是比较12岁及以上无抑制剂的HA/HB患者接受Alhemo®预防与无预防（按需因子VIII/因子IX治疗）时，ABR测量的自发和创伤性出血发作次数。2该研究显示，HB患者的ABR显著降低了79%（ABR比率：0.21；95%CI:0.10-0.45；p<0.0001），HA患者的ABR显著降低了86%（ABR比率∶0.14；95%CI:0.07-0.29；p<0.00001）。此外，平均和中位ABR的显著降低进一步增强了Alhemo®预防在减少两组患者出血方面的疗效，HB患者的平均ABR为3.1（1.9-5.0），中位ABR为1.6（0.0-4.8），分别为14.8（8.1-26.9）和14.9（3.3-22.1），HA患者的平均ABR2.7（1.6-4.6）和中位ABR2.9（0.0-5.2），分别与19.3（11.3-33.0）和19.6（17.3-30.4）相比。在这项研究中，≥5%的随机接受Alhemo®治疗的患者报告的最常见不良反应是注射部位反应（7%）和头痛（7%）。
Alhemo®采用预充式预混笔，通过单独提供的32号4毫米细针进行皮下注射（60mg/1.5 mL、150 mg/1.5 mL或300 mg/3 mL），为血友病患者提供了额外的治疗选择，包括使用抑制剂和现在不使用抑制剂，以进一步定制他们的护理。
Alhemo®是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂。通过抑制TFPI，Alhemo®在凝血起始阶段增强了因子Xa（FXa）的产生，从而改善了血友病A或B（HA/HB）患者在有或没有抑制剂的情况下的凝血酶生成和凝块形成。Alhemo®的作用不受FVIII或FIX抑制性抗体存在的影响，Alhemo™不会诱导或增强FVIII或FIX直接抑制剂的发展。在美国，Alhemo®被批准为每日一次的预防药物，用于预防或减少12岁及以上患有HA/HB的成人和儿科患者在有或没有抑制剂的情况下出血的频率。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-alhemo-as-once-daily-prophylactic-treatment-to-prevent-or-reduce-the-frequency-of-bleeding-episodes-for-adults-and-children-12-years-of-age-and-older-with-hemophilia-a-or-b-ha-hb-without-inhibitors |
