2025年1月26日,诺和诺德公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Alhemo（concizumab-mtci）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A（使用因子VIII抑制剂）或血友病B（使用因子IX抑制剂）的成人和儿童患者的出血发作频率。
血友病A和血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病，血液不能正常凝结，因为它没有足够的凝血蛋白（凝血因子）。血友病患者在受伤或手术后出血的时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血，这可能危及生命。
传统上，血友病是通过替换缺失的凝血因子来治疗的。然而，随着时间的推移，血友病患者可能会产生抑制剂（抗体），阻断因子VIII或IX（凝血因子）的活性。抑制剂会使止血变得困难，并可能导致因子替代治疗或疗法的疗效降低。
据估计，美国有多达33000名男性患有血友病。血友病A比血友病B更常见（占血友病总人口的80%至85%）。大约30%的血友病A患者和5-15%的血友病B患者会产生抑制剂。
在一项跨国、多中心、开放标签的3期试验（NCT04083781）中，对91名患有血友病a或B的成年男性患者和42名患有血友病B的青少年男性患者进行了Alhemo的疗效和安全性评估。
通过比较Alhemo治疗组和无预防组之间治疗的出血次数来评估疗效。年化出血率（ABR）的比率估计为0.14，与未预防组相比，Alhemo治疗组的ABR降低了86%。
Alhemo最常见的不良反应（至少5%的患者报告）是注射部位反应和荨麻疹（荨麻疹）。
接受Alhemo治疗的患者出现了包括皮肤发红（红斑）、皮疹、瘙痒（瘙痒）和腹痛在内的超敏反应。对Alhemo、其成分或其非活性成分有严重过敏史的患者不应使用Alhemo。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-alhemo-injection-as-once-daily-prophylactic-treatment-to-prevent-or-reduce-the-frequency-of-bleeding-episodes-for-adults-and-children-12-years-of-age-and-older-with-hemophilia-a-or-b-with-inhibitors |
