Leqvio(inclisiran)获美国FDA扩展批准，降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) - 新药热点

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Leqvio(inclisiran)获美国FDA扩展批准，降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)

2025-08-01 12:11:01 来源: 作者: 【大中小】浏览:654次评论:0条

2025年07月31日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准其每年2次给药的小干扰RNA（siRNA）疗法Leqvio（inclisiran）的扩展适应症申请，允许其作为单药，与饮食控制和运动联合使用，以降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
去年8月，诺华宣布其V-MONO临床3期试验达到主要终点。Leqvio作为单药，可显著降低中、低风险ASCVD患者的LDL-C水平。分析显示，与安慰剂和活性对照药物相比，Leqvio单药在降低ASCVD患者的LDL-C水平上皆展现优效性，支持Leqvio作为ASCVD一级与二级预防药物。一级预防是指针对大众或个人，预防或延缓ASCVD发病的措施。二级预防则是指治疗已知、具有临床意义的ASCVD，以及预防或延缓疾病症状发作的措施。
美国FDA根据该PCSK9靶向疗法降低LDL-C的积极数据，主动要求更新该药品的标签。更新后的药品标签去除了Leqvio必须与他汀类药物联合使用或在其基础上使用的限制。其他更新内容还包括将标签中“原发性高脂血症”一词统一修改为更具体的“高胆固醇血症”，以更准确地强调Leqvio在降低LDL-C方面的治疗作用。

Leqvio（inclisiran）是一款“first-in-class”、靶向PCSK9 mRNA的siRNA疗法，最初于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，以降低其LDL-C的水平。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。

Leqvio须通过医疗专业人员皮下注射，初始剂量为一剂，三个月后再注射一剂，然后每六个月注射一剂。Leqvio每年两次给药的特性，可能有助于提升患者治疗依从性，这是胆固醇控制中常见的问题。Leqvio最初由Alnylam Pharmaceuticals公司开发，诺华后来获得了Leqvio开发、生产和商业化的全球权利。
心血管疾病（CVD）影响全球数亿人，相关死亡人数超过癌症、慢性肺病和糖尿病的总和。据估计，通过解决导致或加重CVD的因素，或可预防约80%因CVD导致的过早死亡。动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）约占所有心血管死亡案例的85%。ASCVD是由动脉内壁斑块的形成和生长所引起，而动脉粥样硬化斑块主要由LDL-C组成，会随着时间的推移而积累。
体内长期LDL-C水平的升高会增加个体心脏病发作或中风等心血管事件的风险。许多LDL-C水平升高的患者同时患有其他疾病，如高血压、肥胖或糖尿病，这显著增加了他们罹患ASCVD和心血管事件的风险。