2023年10月2日,Apellis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EMPAVELI®注射器。EMPAVELI注射器是一种紧凑型、一次性、体内装置，旨在增强EMPAVELI（聚乙二醇吡咯烷酮）的自我给药，该药物已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成年人。
EMPAVELI注射器是第一个大容量（20mL）皮下给药系统，具有简化自我给药的多项进步。紧凑型装置在给药EMPAVELI时为患者提供了更大的活动能力。按下按钮开始注射，注射完成后隐藏的针头会自动缩回。EMPAVELI注射器是与Enable Injections合作开发的，基于enFuse®注射器转移系统。
关于EMPAVELI®/Aspaveli®(pegcetacoplan)
EMPAVELI®/Aspaveli®（聚乙二醇吡咯烷酮）是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。它在美国、欧盟和全球其他国家被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该疗法也在血液学和肾脏病学的其他几种罕见疾病的研究中。
盒装警告：由包囊细菌引起的严重感染
接受EMPAVELI治疗的患者可能会出现脑膜炎球菌感染，如果不及早发现和治疗，可能会迅速危及生命或致命。使用EMPAVELI可能会使个体易患严重感染，尤其是由包封细菌引起的感染，如肺炎链球菌、A、C、W、Y和B型脑膜炎奈瑟菌以及B型流感嗜血杆菌。
遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）关于接种包囊细菌疫苗的最新建议。
在使用第一剂EMPAVELI前至少2周为患者接种疫苗，除非延迟使用EMPAVELI治疗的风险大于发生严重感染的风险。
接种疫苗可以降低但不能消除严重感染的风险。监测患者是否有严重感染的早期迹象，并在怀疑感染时立即进行评估。
EMPAVELI仅可通过风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划获得。根据EMPAVELI REMS，处方医生必须参加该计划。
禁忌症
对聚乙二醇或任何赋形剂过敏
目前尚未接种针对某些包囊细菌的疫苗，除非延迟EMPAVELI治疗的风险超过了包囊生物引起细菌感染的风险
由肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和流感嗜血杆菌等包囊细菌引起的未解决的严重感染
警告和注意事项
由包囊细菌引起的严重感染
使用EMPAVELI可能会使个体易患由包囊细菌引起的严重、危及生命或致命的感染，包括肺炎链球菌、A、C、W、Y和B型脑膜炎奈瑟菌以及B型流感嗜血杆菌（Hib）。为了降低感染风险，所有患者都必须根据ACIP对与补体缺乏相关的免疫能力改变患者的最新建议接种这些细菌的疫苗。根据ACIP建议，考虑EMPAVELI治疗的持续时间，为患者重新接种疫苗。
对于没有已知疫苗接种史的患者，在接种第一剂EMPAVELI前至少2周接种所需疫苗。如果需要立即使用EMPAVELI进行治疗，请尽快接种所需的疫苗，并为患者提供2周的抗菌药物预防。
密切监测患者严重感染的早期体征和症状，如果怀疑感染，应立即对患者进行评估。及时治疗已知感染。如果不及早发现和治疗，严重感染可能会迅速危及生命或致命。考虑对正在接受严重感染治疗的患者停用EMPAVELI。
EMPAVELI REMS
由于存在严重感染的风险，EMPAVELI只能通过REMS下的限制性计划获得。根据EMPAVELI REMS，处方医生必须参加该计划，必须就严重感染的风险向患者提供咨询，为患者提供REMS教育材料，并确保患者接种了针对包囊细菌的疫苗。
输液相关反应
接受EMPAVELI治疗的患者出现了全身超敏反应（如面部肿胀、皮疹、荨麻疹）。一名患者（临床研究中不到1%）出现了严重的过敏反应，经抗组胺药治疗后缓解。如果发生严重的超敏反应（包括过敏反应），应立即停止EMPAVELI输注，按照护理标准进行适当的治疗，并监测直至体征和症状得到缓解。
停用EMPAVELI后监测PNH表现
停止EMPAVELI治疗后，密切监测溶血的体征和症状，表现为LDH水平升高，PNH克隆大小或血红蛋白突然减少，或疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸困难、主要不良血管事件（包括血栓形成）、吞咽困难或勃起功能障碍等症状的再次出现。监测任何停用EMPAVELI至少8周的患者，以检测溶血和其他反应。如果停用EMPAVELI后出现溶血，包括LDH升高，请考虑重新开始使用EMPAVELI治疗。
干扰实验室测试
凝血面板中的二氧化硅试剂与EMPAVELI之间可能存在干扰，导致人工延长活化部分凝血活酶时间（aPTT）；因此，在凝固面板中避免使用二氧化硅试剂。
不良反应
PNH患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹。
在特定人群中使用
具有生殖潜力的女性
孕妇服用EMPAVELI可能会对胚胎和胎儿造成伤害。建议在用EMPAVELI治疗之前对具有生殖潜力的女性进行妊娠检测。建议有生育能力的女性患者在EMPAVELI治疗期间和最后一剂后40天内使用有效的避孕措施。
信息来源：
1：https://empaveli.com/
2）https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-us-fda-approval-empavelir-injector-device
请参阅随附EMPAVELI的完整处方信息：
https://pi.apellis.com/files/PI_Empaveli.pdf
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The FDA has approved the Empaveli Injector designed to enhance the self administration of pegcetacoplan (Empaveli), which is approved for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).
Explore the compact, wearable EMPAVELI Injector
The EMPAVELI Injector allows you to self-administer your EMPAVELI when and where works best for you (after receiving proper training). Each EMPAVELI injection should take approximately 30 to 60 minutes.
Push button starts injection and pops up when injection is complete
The needle is never seen
Compact device with no tubing involved
The gauge shows the injection progress |
