2025年7月28日，Apellis Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准EMPAVELI®（pegchetacoplan）作为首个治疗12岁及以上患者C3肾小球疾病（C3G）或原发性免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN）的药物，以减少蛋白尿。C3G和原发性IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，在美国影响5000人。
在VALIANT 3期研究中，EMPAVELI显示，与安慰剂相比，蛋白尿减少了68%，肾功能稳定，C3染色测量的C3沉积物基本清除。青少年和成年C3G和原发性IC-MPGN患者以及移植后疾病复发的C3G患者的阳性结果是一致的。
EMPAVELI的批准是基于VALIANT研究的六个月积极结果，证明了所有三个关键疾病标志物的益处：
蛋白尿减少：该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，EMPAVELI治疗的患者蛋白尿减少了68%（p<0.0001），具有统计学意义。
肾功能稳定：与安慰剂相比，EMPAVELI治疗的患者实现了肾功能的稳定（标称p=0.03），这是通过估计的肾小球滤过率（eGFR）来衡量的。
C3染色减少：与安慰剂相比，大多数EMPAVELI治疗的患者C3染色强度降低（标称p<0.0001）。71%的EMPAVELI治疗患者实现了零C3染色强度，表明C3沉积物完全清除。
EMPAVELI的安全性已经确立，在所有批准的适应症中，其安全性超过2200患者年。VALIANT研究中最常见的不良反应（≥10%）是输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。
关于C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN）
C3G和原发性IC-MPGN是罕见且衰弱的肾脏疾病，可导致肾功能衰竭。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。大约50%的C3G和原发性IC-MPGN患者在诊断后5至10年内患有肾功能衰竭，需要繁重的肾移植或终身透析治疗。此外，大约90%以前接受过肾移植的患者会出现疾病复发。据估计，这些疾病在美国影响5000人，在欧洲影响多达8000人。
关于VALIANT研究
VALIANT 3期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估了124名12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的EMPAVELI®（聚乙二醇普兰）疗效和安全性。这是在这些人群中进行的最大规模的单一试验，也是唯一一项包括儿科和成人患者的研究，这些患者都有本地和移植后的肾脏。研究参与者被随机分配接受EMPAVELI或安慰剂治疗，每周两次，持续26周。在这26周的随机对照期后，患者能够进入26周的开放标签阶段，所有患者都接受了EMPAVELI治疗。该研究的主要终点是第26周与基线相比的尿蛋白与肌酐比值（UPCR）的对数转换率。
关于EMPAVELI®/Aspaveli®（聚乙二醇）
EMPAVELI®/Aspaveli®（聚乙二醇吡咯烷酮）是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。它被批准用于治疗美国的C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN），以及美国、欧盟和全球其他国家的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该疗法也在研究其他罕见疾病。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/28/3122935/0/en/FDA-Approves-Apellis-EMPAVELI-pegcetacoplan-as-the-First-C3G-and-Primary-IC-MPGN-Treatment-for-Patients-12-and-Older.html |
