2025年07月25日。Krystal Biotech, Inc.宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）上市，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用于从出生开始的儿童。
日本厚生劳动省(MHLW)的批准基于全面的临床数据集，其中包括在日本患者中进行的一项开放标签扩展研究的结果。日本开放标签扩展研究的结果与先前的临床经验（包括该公司在美国开展的3期研究）高度相似，完成研究的四名患者均在六个月时达到了主要研究终点——伤口完全闭合。VYJUVEK在日本患者中的耐受性良好，安全性与先前的研究结果一致。
Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt，B-VEC）是日本首个获批用于治疗DEB的基因药物，旨在通过递送人类COL7A1基因的功能性拷贝来解决该疾病的根本原因，从而促进伤口愈合并通过重复给药实现持续的功能性VII型胶原蛋白表达。日本的批准允许患者在家中或医疗机构中服用该药物，并可由患者或其家属选择给药。
VYJUVEK是日本首个根据《卡塔赫纳法案》通过1型疫苗监管评估和环境安全性确认后，获准用于家庭给药的基因药物。VYJUVEK之所以获得家庭给药批准，是基于其良好的安全性，以及在正确使用的情况下，环境传播风险极小。
根据厚生劳动省（MHLW）的批准，VYJUVEK仅适用于确诊为营养不良型大疱性表皮松解症的患者。治疗无需进行基因检测。VYJUVEK 在日本的上市时间将取决于目前正在进行的报销程序的完成情况。公司目前预计将于今年年底在日本上市。日本对VYJUVEK的复审期限为10年。VYJUVEK此前已于2023年5月获得美国食品药品监督管理局批准，并于2025年4月获得欧盟委员会批准。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/25/3121802/0/en/Krystal-Biotech-Announces-Approval-of-VYJUVEK-by-Japan-s-Ministry-of-Health-Labour-and-Welfare-for-the-Treatment-of-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html |
