Ekterly®（sebetralstat）在英国获批，这是首个也是唯一一个按需口服治疗遗传性血管水肿的药物
2025年07月15日.KalVista Pharmaceuticals , Inc. 宣布，英国药品和保健产品监管局(MHRA)已批准新型血浆激肽释放酶抑制剂EKTERLY®(sebetralstat)上市，用于治疗12岁及以上成人和青少年的遗传性血管性水肿(HAE)发作。
EKTERLY(sebetralstat)是英国批准的第一个也是唯一一个针对HAE的口服按需治疗。
英国药品和保健产品管理局(MHRA)对EKTERLY的上市许可基于KONFIDENT三期临床试验的结果，该试验是迄今为止在HAE领域开展的规模最大的临床研究。KONFIDENT的数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上，显示EKTERLY在症状缓解、发作严重程度降低和发作消退方面显著快于安慰剂，并且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。该试验随机分配了来自20个国家66个临床中心的136名HAE患者。
EKTERLY还满足MHRA孤儿药指定标准，并将被添加到MHRA持有的孤儿药登记册中，从而享受长达10年的市场独占权。
EKTERLY（sebetralstat）是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，是首个也是唯一一个用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服按需疗法。目前，该药物在2至11岁儿童中的应用研究正在进行中，多项全球主要市场的监管申请正在审批中，EKTERLY有望成为全球HAE治疗的基础疗法。
2025年7月3日，EKTERLY获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗12岁及以上人群的动脉粥样硬化性脑血管病（HAE）。KalVista已在欧盟、日本和其他主要全球市场提交了sebetralstat的上市许可申请。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂(C1INH)蛋白缺陷或功能障碍，进而导致激肽释放酶-激肽系统失控激活。HAE患者会在身体不同部位经历组织肿胀，疼痛且令人虚弱，根据受影响的部位，肿胀可能危及生命。治疗指南建议尽早治疗，以防止肿胀进展并缩短缓解时间，并建议对所有发作进行治疗，无论其解剖位置或严重程度如何。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/kalvista-pharmaceuticals-announces-uk-mhra-approval-of-ekterly-sebetralstat-first-and-only-oral-on-demand-treatment-for-hereditary-angioedema |
