2022年11月18日，Alnylam Japan株式宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Amvuttra（Vutrisiran Sodium） 作为反式细胞生成型家族性淀粉样蛋白多神经元（TTR-FAP）的治疗药。
  TTR-FAP单击功能区上TTR是一种由基因变异引起的进行性难治性疾病，经常导致死亡。TTR基因发生变异的话，异常的淀粉样蛋白积蓄，损伤末梢神经和心脏等的内脏器官·组织，引起治疗难的末梢神经障碍，自律神经障碍，心肌病等。发病率和死亡率极高，存在着很大的安美特尼斯。
  TTR-FAP 的患者在全世界约有5万人，日本估计有700~1000人左右的患者。但是TTR-FAP的症状多种多样，也有没有诊断的情况和被误诊的情况，潜在患者很多。
    Amvuttra是原因蛋白TTR抑制疾病的产生，接近疾病的根本原因siRNA是制剂。并且，3个月1次皮下给药可能的第二代siRNA 通过制剂，可以减少患者的住院负荷和给药时间。进行性预后不良TTR-FAP，为了让Amvuttra能给每天面对的患者及其家人带来前所未有的自由日常生活和新的希望。
  Amvuttra是第一代siRNA与制剂的体外相比，稳定性提高，给药间隔从3周1次扩大到3个月1次。另外，不需要前用药的皮下注射制剂，所以治疗所需的时间也从4~5小时缩短到几分钟，可以期待患者的治疗工作负担的减轻。
  Amvuttra（Vutrisiran Sodium）
  Amvuttra是目标特定的信使RNA（mRNA）野生型及变异型TTR被设计成在蛋白质产生之前阻碍其产生RNAi是治疗药。本制剂是Vutrisiran Sodium的ESC-GalNAc 采用了以共轭技术为基础的药物输送平台，通过实现高有效性和代谢稳定性，设计成3个月可以进行1次皮下给药。另外，Amvuttra具有遗传性ATTR（hATTR）和野生型ATTR（wtATTR）伴有包括两种淀粉样蛋白的心肌病ATTR 是为了治疗淀粉样变性而研发的。
  关于反式胞嘧啶型家族性淀粉样蛋白多神经元（TTR-FAP）
  反式胞嘧啶型家族性淀粉样蛋白多神经元具有遗传性ATTR 淀粉样变性FAP（Familial Amyloid Polyneuropathy）中所述修改相应参数的值。TTR这是一种由基因变异引起的进行性难治性疾病，经常导致死亡。TTR蛋白质主要产生于肝脏，维生素A的运输体。TTR如果基因发生变异，异常的淀粉样蛋白积蓄，损伤末梢神经和心脏等的内脏器官·组织，引起治疗难的末梢神经障碍，自律神经障碍和/或心肌病等。反式细胞生成素型家族性淀粉样蛋白多神经元的患者数在全世界约有5万人，障碍发生率和死亡率极高，存在较大的安美特尼斯。从诊断反式细胞生成素型家族性淀粉样蛋白多神经元的生存期的中值是4.7年，在心肌病发病的患者中是3.4年变短了。
  信息来源：https://www.alnylam.jp/sites/default/files/news-articles/20221118_AMVUTTRA%20launch%20press%20release_0.pdf

  Amvuttra®产品简介
  商品名：Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe
  英文名：Vutrisiran Sodium
  中文名：布替瑞西钠
  生产商：Alnylam Japan 株式会社
  药效药理
  作用机制
  Vutrisiran是合成双链寡核苷酸TTRmRNA结合肝脏的变异型及野生型TTR mRNA通过分解血清中TTR认为通过减少蛋白质和抑制淀粉样蛋白沉积到组织中，显示了对反式胞嘧啶型家族性淀粉样蛋白多神经元的作用。
  药理作用
  给猴子皮下注射本制剂的结果是，在血清中TTR蛋白质浓度减少了。
  适应症
  ○反式细胞生成型家族性淀粉样蛋白多神经元（TTR-FAP） 
  ○转录型心淀粉样蛋白（野生型及变异型）
  用法与用量
  通常，成人用25mg3个月皮下注射1次。
  包装
  0.5mL×1注射器

  制造商和分销商
  Alnylam Japan株式会社
  注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
  完整说明书附件：
  https://amvuttra.jp/sites/default/files/document/pi_amv.pdf
  制造销售审批：2022年9月26日