三重组合疗法！Alyftrek®（deutivacaftor/tezachaftor/vanzacaftor）在欧盟获批准，用于6岁及以上CF患者，CFTR基因中至少有一个非I类突变，使其成为世界上这种药物最广泛的标签！
2025年7月2日，Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已批准ALYFTREK®（deutivacaftor/tezachaftor/vanzacaftor）用于治疗6岁及以上囊性纤维化（CF）患者，这些患者在囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）基因中至少有一个非I类突变。
在两项关键临床试验中，在ppFEV1上，deutivacaftor/tezachaftor/vanzacaftor不亚于KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor联合使用，在减少汗液氯化物方面表现出色，表明CFTR功能有更大的改善。
“高效CFTR调节剂的出现改变了CF护理，很高兴我们现在有了一种新的治疗选择，可以更好地解决这种多系统疾病，”Marcus a.Mall教授说，他是柏林夏里特大学儿科呼吸医学、免疫学和重症监护医学系以及囊性纤维化中心的教授兼主任。“与标准护理相比，Deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor已经证明它可以更大程度地减少汗液中的氯化物。通过使更多人接近CFTR功能的正常水平，这种新药有可能进一步改善患者的预后。”
关于囊性纤维化
囊性纤维化（CF）是一种罕见的缩短寿命的遗传性疾病，影响超过109000人，其中包括北美、欧洲和澳大利亚的94000人。CF是一种进行性多器官疾病，影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF是由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——父母各一个——才能患CF，这些突变可以通过基因检测来识别。虽然有许多不同类型的CFTR突变会导致这种疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。CFTR突变通过导致CFTR蛋白缺陷或导致细胞表面CFTR蛋白短缺或缺失而导致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失导致许多器官中盐和水进出细胞的流动不良。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液积聚，慢性肺部感染和渐进性肺部损伤，最终导致许多患者死亡。中位死亡年龄在30岁左右，但经过治疗，预计生存率正在提高。
如今，Vertex CF药物正在六大洲60多个国家治疗75000多名CF患者。这代表了2/3的确诊CF患者有资格接受CFTR调节剂治疗。
汗液氯化物用于诊断CF，测量CFTR功能。CF的诊断阈值是SwCl≥60 mmol/L，而30-59之间的水平表明CF是可能的，可能需要更多的检测来诊断CF。携带CFTR基因突变一个拷贝但没有任何疾病表现的人（携带者）的SwCl水平<30 mmol/L。在人群水平上，SwCl水平越高，疾病越严重。恢复CFTR功能会导致SwCl水平降低。低于60 mmol/L的SwCl水平与改善的结果有关，如更好、更稳定的肺功能、更少的肺恶化、更好的生活质量和更高的生存率。长期以来，将SwCl水平恢复到30 mmol/L以下一直是Vertex的最终治疗目标，因为低于30mmol/L的水平被认为是正常的，并且是没有疾病的CF携带者的典型水平。
关于ALYFTREK®(deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor)
在CF患者中，CFTR基因突变导致细胞表面CFTR蛋白通道的数量和/或功能降低。Vanzachaftor和tezacaftor旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输来增加细胞表面的CFTR蛋白量。Deutivacaftor是一种增效剂，旨在增加递送到细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善盐和水在细胞膜上的流动。
ALYFTREK在欧盟被批准用于治疗6岁及以上囊性纤维化（CF）患者，这些患者在囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）基因中至少有一个非I类突变。
请参阅随附ALYFTREK®的完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/100699/smpc
信息来源：https://pipelinereview.com/vertex-announces-european-commission-approval-of-alyftrek-a-new-once-daily-cftr-modulator-for-the-treatment-of-cystic-fibrosis/ |
