新药Andembry（garadacimab）在日本推出，每月注射一次，预防遗传性血管水肿（HAE）的急性发作 - 新药热点

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新药Andembry（garadacimab）在日本推出，每月注射一次，预防遗传性血管水肿（HAE）的急性发作

2025-07-12 00:31:12 来源: 作者: 【大中小】浏览:138次评论:0条

Andembry®（garadacimab）是第一种抑制活化因子XII（FXIIa）（HAE途径中的起始因子）的一流单克隆抗体治疗方法，并提供了第一种预填充笔，每月皮下注射一次，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。
2025年4月18日，CSL Behring K.K宣布，Andembry®皮下注射200mg Pen（garadacimab）在日本推出，这是一种新型的人类抗活化因子XII单克隆抗体，用于预防遗传性血管水肿（HAE）的急性发作。
ANDEMBRY®是一种新型的因子XIIa抑制性单克隆抗体（抗FXIIa单克隆抗体），旨在抑制激活的因子XII（因子XIIa），该因子会引发一系列事件，导致身体不同部位的血管性水肿。这是第一个用于HAE治疗的预充笔制剂，提供了每月一次给药的便利。2025年2月20日，CSL根据全球III期“VANGUARD”试验1及其开放标签扩展研究2的疗效和安全性数据，获得了日本厚生劳动省（MHLW）对Andembry®的生产和营销批准，其中包括HAE患者，包括来自日本的患者。
关于HAE
HAE是一种罕见的、慢性的、使人衰弱的、可能危及生命的遗传性疾病，其特征是血管性水肿的复发和不可预测的发作。发作通常很痛苦，可能发生在身体的多个部位，包括腹部、喉部、面部和四肢3。HAE被指定为日本“原发性免疫缺陷综合征”类别下的难治性疾病之一。报告显示，日本目前约有430名患者被诊断并接受治疗。4根据全球数据，HAE的患病率估计为50000人，这表明日本可能有约2500名患者。
关于Andembry®（garadacimab）
Andembry®（garadacimab）是一种新型的因子XIIa抑制性单克隆抗体（抗FXIIa mAb），已完成3期临床开发，作为一种新型每月一次的皮下预防性治疗，用于治疗与缓激肽介导的血管性水肿相关的发作。Andembry®独特地抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，它会引发一系列事件，导致水肿形成。通过靶向FXIIa，与靶向下游介质的其他HAE疗法相比，Andembry®在顶部抑制了这种级联反应。
截至2025年4月，Andembry®已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）（1月14日）、英国药品和保健品监管局（MHRA）（1日24日）、欧盟委员会（EC）（2月11日）和瑞士Swissmedic（2月24日）的监管批准。
信息来源：https://newsroom.csl.com/2025-04-18-CSL-Launches-ANDEMBRY-R-for-the-Prevention-of-Acute-Attacks-in-Hereditary-Angioedema-HAE-in-Japan

关于“Andembry®S.C.注射液200mg笔”
商品名：ANDEMBRY® S.C. Injection 200mg Pens
英文名：Garadacimab
中文名：加达西单抗预充注射笔
生产商：杰特贝林
药效药理
作用机制
本制剂结合活性型血凝第Ⅻ因子（FⅫa）的催化结构域，抑制其催化活性。第Ⅻ因子是在接触激活途径中首先被激活的因子，开始炎症性胸腺嘧啶产生的钾素-奎宁体系。本制剂抑制了从前列腺素到卡介苗的活化，并抑制了继而遗传性血管性浮肿发作中与炎症和肿胀相关的胸腺嘧啶的产生。
药理作用
在In vitro药理试验中，在62.5nM的人FⅫa存在下，半乳杆菌抑制FⅫa活性的IC50为15nM。
In vitro在药理试验中，抑制硫酸葡聚糖催化相活化后人血浆中胸腺嘧啶的产生。
In vivo在小鼠被动过敏模型中，半乳杆菌抑制血管通透性亢进。
适应症
遗传性血管性浮肿急性发作的发病抑制
用法与用量
通常，对于成人和12岁及以上的儿童患者，皮下注射初始负荷剂量400mg的Garadacimab（基因重组），然后每月一次200mg。
批准日期：2025年2月20日
药品上市日期：2025年4月16日
包装
一支笔