新药Camzyos（Mavacamten）获日本MHLW批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM） - 新药热点

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新药Camzyos（Mavacamten）获日本MHLW批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）

2025-07-01 16:51:23 来源: 作者: 【大中小】浏览:218次评论:0条

2025年5月21日，百时美施贵宝宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准心肌肌球蛋白抑制剂Camzyos（Mavacamten），用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。
肥大型心肌病（HCM）虽然没有引起其他心脏疾病和全身性疾病等心室肥大（心室壁厚的增加）的明显原因，但被认为是心室肥大的原发性心肌病，根据左室流出路闭塞的有无，大致分为闭塞性和非闭塞性。HOCM患者的临床症状各不相同，但如果有症状，在安静或劳作时会出现气短、疲劳、胸痛、头晕、晕厥。这些症状在没有有效治疗的情况下逐渐恶化，身体负荷增加，对患者和家人的日常生活产生了很大的影响。
Camzyos（Mavacamten Capsules）在发售之际，百时美施贵宝株式会社代表董事社长胜间英仁如下所述。“以往，对闭塞性肥大型心肌病的药物治疗，以对症疗法为中心，不存在以病态生理为目标的治疗药物。从今天开始，我们将向患者提供对氨甲需求高、慢性且进行性的该疾病的第一级治疗药物，对此我感到高兴。我们将继续为患有严重疾病的患者开发、提供创新医药品，为我们的任务而努力。”

【产品概要】
部份中文马瓦卡坦处方资料（仅供参考）
商品名：Camzyos Capsules
英文名：Mavacamten
中文名：马瓦卡坦胶囊
生产商：百时美施贵宝
药品简介
Camzyos(mavacamten)是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos®调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos®将整体肌球蛋白群转变到节能的超松弛状态。
カムザイオスカプセル1mg/カムザイオスカプセル2.5mg/カムザイオスカプセル5mg
药效分类名称
肥大型心肌病治疗剂/选择性心肌肌球蛋白抑制剂
批准日期：2025年03月27日
商標名
Camzyos® capsules
一般名：
マバカムテン（Mavacamten）
化学名：
6-｛［（1S ）-1-Phenylethyl］amino｝-3-（propan-2-yl）pyrimidine-2,4（1H,3H）-dione
分子式：
C15H19N3O2
分子量：
273.33
構造式：
性状：
白色～类白色固体。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
制造销售后，在收集一定数量的病例相关数据之前，应以所有病例为对象实施使用成绩调查。
药效药理
作用机制
Mavacamten是一种选择性和可逆的对心肌肌动蛋白的变构抑制剂。Mavacamten通过抑制来自肌球蛋白头部的无机磷酸（Pi）释放和增加super relaxed（SRX）状态的肌球蛋白头部来抑制腺苷三磷酸（ATP）水解循环，从而抑制肥大型心肌病左室心肌的过收缩，改善闭塞性肥大型心肌病患者的舒张功能障碍和LVOT狭窄。
对心肌沙眼中ATP水解循环进行的作用
Mavacamten，in vitro中，抑制野生型人心肌肌动蛋白的ATP水解循环，其50%抑制浓度（IC50值）为0.52～0.73μM。另外，Mavacamten抑制了在肌球蛋白重链（MYH7）上具有肥大型心肌病的病因性变异（R403Q、R453C、R719W、R723G、G741R）的人心肌肌球蛋白的同一周期，IC50值为0.65～1.31μM。
对心功能及血行动态的作用
正常大鼠和犬中，Mavacamten一方面降低心肌收缩力，增大心室容积，另一方面提高全身的血液循环动力学和对左室压没有明显影响。
对LVOT压差的作用
β在通过给予肾上腺素受体激动剂诱导LVOT狭窄的闭塞性肥大型心肌病模型猫中，Mavacamten暴露于LVOT压差的量依赖性减小。
适应症
闭塞性肥大型心肌病
用法与用量
通常，成人从每日1次经口给药2.5mg作为Mavacamten，根据患者的状态适当增减。但是，最大给药量为每次15mg。
包装
胶囊
1mg
30胶囊[10胶囊（PTP）×3]

2.5mg
30胶囊[10胶囊（PTP）×3]

5mg
30胶囊[10胶囊（PTP）×3]

贮存法：室温保存
有效期：
24个月（1mg）
36个月（2.5mg及5mg）
制造与销售
百时美施贵宝株式会社　
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/670605_21900C5M1020_1_01

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