HyQvia 10% S.C.在日本获批，治疗无丙种或低丙种球蛋白血症以及原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID） - 新药热点

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HyQvia 10% S.C.在日本获批，治疗无丙种或低丙种球蛋白血症以及原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID）

2025-06-28 16:09:52 来源: 作者: 【大中小】浏览:165次评论:0条

HYQVIA[含重组人透明质酸酶的10%（人）免疫球蛋白输注]是日本批准用于无丙种球蛋白血症和低丙种球素血症的第一个也是唯一一个促进皮下免疫球蛋白（fSCG）！
2024年12月27日,武田宣布，日本厚生劳动省已批准HYQVIA®(Immune Globulin Infusion 10%[Human]with Recombinant Human Hyaluronidase),用于无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症患者，这些疾病的特征是抗体水平极低或缺失，以及原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID）引起的严重复发感染风险增加。该批准标志着日本第一种也是唯一一种方便的皮下免疫球蛋白（fSCG）疗法作为适当患者的治疗选择的可用性。
HYQVIA是日本第一种用于皮下注射的血浆衍生疗法，由一瓶10%的免疫球蛋白和一瓶重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组合而成。rHuPH20的给药增加了免疫球蛋白（IG）在皮下组织中的分散和吸收，允许在输注部位输注更大的体积。与其他皮下IG产品相比，这使得给药频率更低，同时避免了静脉通路的需要。与常规SCIG治疗的每周或每两周一次相比，通过将给药频率降低到每3或4周一次，注入更大输注量的能力有望提高无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症患者的给药灵活性。
该批准基于两项关键的3期开放标签非对照研究的数据，这些研究评估了日本PID受试者的疗效、安全性、耐受性和药代动力学（NCT05150340、NCT05513586）。在这些研究中，根据临床试验的结果评估了HYQVIA在日本16名2岁或以上患者中的疗效和安全性。最后3次就诊时IgG谷水平的地理平均值为9.494g/L，并保持在与静脉或皮下免疫球蛋白治疗相当的水平（IgG谷水平地理平均值9.624g/L）。
主要不良反应为发热5例（31.3%），输液部位红斑、注射部位红斑、输液部位肿胀、输液部位疼痛、头痛1例（12.5%）。提交的材料中还包括在北美对PID患者进行的两项3期临床试验的数据（NCT00814320，NCT01175213）。
关于无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症
无丙种球蛋白血症是一种遗传性疾病，由一种基因缺陷引起，这种基因缺陷会阻碍正常、成熟的免疫细胞（称为B淋巴细胞）的生长。低丙种球蛋白血症是一种由于遗传性遗传病（PID）或继发性效应（SID）（如化疗、某些合并症或免疫抑制剂）导致患者抗体水平低的疾病。任何形式的抗体缺乏症患者都会经常出现复发和/或严重感染，免疫球蛋白替代疗法可以提高体内的抗体水平。
关于原发性免疫缺陷和继发性免疫缺陷
原发性免疫缺陷描述了一组480多种罕见遗传疾病，其中部分免疫系统缺失或功能不正常4。继发性免疫缺陷被定义为由免疫系统外部的潜在条件或因素引起的免疫反应的获得性损伤。SID可能是营养不良、代谢紊乱、使用免疫抑制药物、慢性感染、恶性肿瘤或严重创伤的结果5。由于免疫系统受损，PID和SID患者可能更容易感染，并且可能需要更长的时间才能恢复。对于抗体缺乏、易感性增加和/或持续感染的患者，用功能性抗体替代（免疫球蛋白替代疗法）是支持免疫系统功能的标准护理。
关于HYQVIA®
HYQVIA是一种皮下注射的组合产品，每瓶含有10%的皮下免疫球蛋白（SCIG10%）和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）。
日本HYQVIA产品概述
商品名：HYQVIA 10% Subcutaneous Injection Set 5g/50mL 10g/100mL 20g/200mL
英文名：Immune Globulin Infusion 10%[Human]with Recombinant Human Hyaluronidase
中文名：重组人透明质酸酶的10%（人）免疫球蛋白输注
适应症：
无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症
用法与用量
在皮下注射沃尔透明质酸酶α（基因重组）后约10分钟内，在同一部位皮下注射人免疫球蛋白G。
以下述剂量的1/3或1/4开始用人免疫球蛋白G和伏尔透明质酸酶α（基因重组）治疗，然后滴定剂量。请注意，给药间隔应根据剂量延长。
•通常，每3周给药一次150-600毫克（1.5-6毫升）/千克体重的人免疫球蛋白G，或每4周给药200-800毫克（2-8毫升）/公斤体重的人抗体G。
•Vorhyaluronidase alfa（基因重组）以每1克人免疫球蛋白g 80单位（0.5毫升）的剂量给药。
剂量和每3或4周的剂量数量可以根据患者的病情进行调整。