2025年2月13日。Egetis Therapeutics AB宣布，欧洲委员会（EC）已批准Emcitate®（tiratricol）用于治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症患者。Emcitate是欧盟授权用于治疗MCT8缺乏症的首个且唯一药物。完整的适应症为：Emcitate适用于从出生起治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺功能亢进。
Egetis首席执行官Nicklas Westerholm评论道：“我们为欧洲委员会批准Emcitate感到自豪，这是MCT8缺乏症患者的首个且唯一获批治疗方案。这一批准是Egetis历史上最重要的里程碑之一，也是我们建立可持续罕见病公司的重要一步。我们非常高兴能为这些急需新疗法的患者带来希望。”
他补充说：“我要感谢所有参与Emcitate全面开发项目的患者、家长、护理人员和研究人员，特别是荷兰鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心的Edward Visser教授团队。我们期待在欧洲启动定价和报销程序，并预计于2025年第二季度进行首次上市。”
MCT8缺乏症是一种由编码甲状腺激素转运蛋白MCT8基因突变引起的罕见、慢性且严重致残的疾病。这会阻止甲状腺激素进入大脑细胞，导致脑发育迟缓。这种情况下，患者的大脑缺乏甲状腺激素，导致严重的智力和运动障碍。大多数患者无法独立坐立，甚至无法控制头部。同时，体内其他部位的甲状腺激素水平升高，可能导致外周甲状腺功能亢进，表现为心率加快、体重减轻、肌肉无力和睡眠不安等症状。
Emcitate的批准主要基于Triac试验I（临床试验注册号NCT02060474，Groeneweg等，2019年），并得到伊拉斯谟大学医学中心队列研究（van Geest等，2022年）和Triac试验II初步结果（NCT0239645）的支持。Triac试验I是一项单臂、开放标签试验，在儿童和成人中进行了长达12个月的个体化剂量tiratricol治疗。结果显示，Emcitate在第12个月时平均血清T3浓度降低了超过63%。所有患者在至少一个研究终点上有所改善，包括体重、静息心率或收缩压。早搏（额外心跳）的平均次数也有所减少。
接受Emcitate治疗的患者最常见的副作用是多汗、易怒、焦虑和噩梦。这些反应通常发生在治疗开始时和/或剂量增加时，并在治疗过程中一般会缓解。
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2024年12月12日建议批准该药物。此次欧盟批准适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。Emcitate于2017年获得了孤儿药资格认定（ODD），近期EMA孤儿药产品委员会（COMP）确认了该资格的维持。
信息来源：https://www.medthority.com/news/2025/2/european-commission-approves-emcitate-tiratricol-for-the-treatment-of-patients-with-monocarboxylate-transporter-8-mct8-deficiency.---egetis-therapeutics-ab
Emcitate 350 µg Tabletten zur Herstellung einer Suspension
WIRKSTOFF
Tiratricol
HERSTELLER
Rare Thyroid Therapeutics
MARKTEINFÜHRUNG (D)
05/2025
Ja
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Indikationen
Emcitate ist zugelassen zur Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit einem Mangel an dem Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt.
Wirkmechanismus
Tiratricol (3,3',5-Triiodthyroessigsäure) ist ein natürlich zirkulierender, biologisch aktiver Metabolit von T3, der unabhängig von MCT8 in Zellen eindringen kann. Er kann dadurch T3 in MCT8-abhängigem Gewebe ersetzen und die normale Schilddrüsenhormonaktivität in diesen Geweben wieder herstellen.
Anwendungsweise und -hinweise
Die empfohlene Anfangsdosis hängt vom Körpergewicht des Patienten ab. Wiegt er unter 10 kg, wird die Therapie mit 175 µg Tiratricol täglich (eine halbe Tablette) begonnen, bei einem Körpergewicht ab 10 kg mit 350 µg täglich. Die Tagesdosis sollte schrittweise alle zwei Wochen gesteigert werden, bis eine Erhaltungsdosis erreicht ist, bei der der Serum-T3-Wert unter dem Mittelwert des Normalbereichs für das jeweilige Alter liegt. Der T3-Wert sollte dabei mittels Flüssigchromatografie mit Tandem-Massenspektrometrie (LC/MS/MS) bestimmt werden. Bei Immunoassays kreuzreagiert Tiratricol mit T3, was die Testergebnisse verfälscht.
Die Gesamttagesdosis sollte auf eine bis drei Dosen über den ganzen Tag verteilt werden. Bei der Einnahme ist wie folgt zu verfahren: In einem kleinen Glas werden pro Einzeldosis maximal vier Tabletten unter Rühren mit einem Teelöffel über einen Zeitraum von einer Minute in 30 ml Trinkwasser aufgelöst. Die entstanden |
