2025年6月6日,Italfarmaco S.p.A.宣布，欧盟委员会（EC）已授予新型组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂Duvyzat®（givinostat）有条件上市。当与皮质类固醇一起服用时，无论潜在的基因突变如何，被批准用于治疗6岁及以上活动患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。
欧盟委员会的决定是在2025年4月25日欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的积极意见之后做出的。该批准适用于所有27个欧盟成员国，以及冰岛、列支敦士登和挪威。Italfarmaco目前正在与国家当局和分销合作伙伴密切合作，以促进在整个欧盟及时获得Duvyzat。
该批准基于EPIDYS 3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT02851797）的阳性结果。在EPIDYS研究中，共有179名6岁或以上的男孩在接受皮质类固醇治疗的同时，每天服用两次Duvyzat或安慰剂。EPIDYS研究达到了其主要终点，表明完成四级爬楼梯评估的时间存在统计学意义和临床意义的差异。Duvyzat在关键的次要终点上也显示出良好的结果，包括北极星动态评估（NSAA）和磁共振成像的脂肪浸润评估。具体而言，Duvyzat治疗与NSAA项目累积损失减少40%有关，表明Duvyzat有可能延缓受影响个体的疾病进展。Duvyzat观察到的大多数不良反应严重程度为轻度至中度。使用倾向评分匹配将正在进行的EPIDYS扩展研究的长期数据与自然史队列进行了比较，结果显示，Duvyzat组丧失行走能力的中位年龄为18.1岁，而对照组为15.2岁。
欧盟委员会已授予Duvyzat在欧盟的有条件上市许可。该批准使Duvyzat可用于6岁及以上的移动DMD患者，而Italfarmaco则进行了额外的临床研究，旨在进一步确认和描述其治疗益处。
在欧盟以外，Duvyzat于2024年3月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗6岁及以上的DMD患者。在英国，Duvyzat获得了药品和保健品监管局（MHRA）对6岁及以上门诊患者的批准，并获得了对非门诊患者的有条件营销批准。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起。DMD基因的突变会阻止功能性肌营养不良蛋白的产生，导致肌营养不良相关蛋白复合物（DAPC）分解。这使得肌肉纤维更容易受到损伤，并增加了肌肉细胞中的组蛋白脱乙酰酶（HDAC）水平，从而阻断了肌肉维护和修复所需的重要基因的激活。因此，肌肉纤维会持续受损，导致慢性炎症和再生不良。随着时间的推移，肌肉细胞会死亡，并被疤痕组织和脂肪所取代。DMD主要影响男性，症状通常出现在2至5岁之间。随着病情的进展，肌肉无力加剧，导致行走困难，最终丧失行走能力。随着时间的推移，心脏和呼吸肌也会受到影响，这是过早死亡的主要原因。DMD是最严重和最常见的儿童肌营养不良症之一，全球出生发病率约为5050名男孩中的1名。
关于Duvyzat®
Duvyzat是通过Italfarmaco与Telethon和Duchenne Parent Project（意大利）合作的研发工作发现的。Duvyzat是一种口服组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，可调节DMD肌肉特有的HDAC活性过高。通过这样做，它有助于恢复肌肉维护和修复所必需的关键基因和生物过程的表达。其作用机制与引起疾病的特定肌营养不良蛋白基因突变无关。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/06/3095258/0/en/European-Commission-Approves-Duvyzat-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html |
