2024年3月21日，Italfarmaco S.p.A.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Duvyzat（givinostat）口服药物，用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。
  Duvyzat是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。
  “DMD剥夺了受其影响的儿童健康生活的机会。美国食品药品监督管理局致力于推进DMD新疗法的开发，”美国食品药品管理局药物评估和研究中心神经科学办公室神经病学1部主任Emily Freilich医学博士说。“这项批准提供了另一种治疗选择，有助于减轻这种渐进性、毁灭性疾病对受DMD影响的个体的负担，无论基因突变如何。”
  DMD是儿童期最常见的肌营养不良症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏称为肌营养不良蛋白的肌肉蛋白，导致进行性肌肉无力。随着时间的推移，肌肉会恶化，导致行走和肌肉力量问题，最终导致呼吸问题，从而导致早逝。多年来，DMD患者的预期寿命有所增加，一些患者存活超过30年。
  Duvyzat治疗DMD的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照的18个月3期研究中进行了评估。主要终点是从基线到第18个月的变化，使用四级攀爬来测量肌肉功能。在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇治疗方案，经过18个月的治疗，与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者爬四级楼梯的时间在统计学上显著减少。从基线到第18个月，接受Duvyzat治疗的患者爬四级楼梯的时间平均变化为1.25秒，而接受安慰剂治疗的患者为3.03秒。
  次要疗效终点是通过北极星门诊评估（NSAA）评估的从基线到第18个月的身体功能变化，该评估通常用于评估能够行走的DMD男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者在18个月后NSAA评分的恶化程度较
  Duvyzat最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少（这可能导致出血增加）、恶心/呕吐、甘油三酯（体内的一种脂肪）增加和发烧。
  Duvyzat的处方信息包括警告，指出医疗保健提供者在开具Duvyzat处方之前应评估患者的血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于150 x 109/L的患者不应服用Duvyzat。治疗期间应按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要改变剂量。中度或重度腹泻也可能需要调整剂量。Duvyzat也可能导致QTc延长，从而增加不规则心跳的风险。服用某些药物也会导致QTc延长或患有某些类型的心脏病的患者应避免服用Duvyzat。
  Duvyzat的推荐剂量取决于个人的体重。应每天随食物口服两次。

  信息来源：https://www.biospace.com/italfarmaco-receives-fda-approval-for-duvyzat-givinostat-in-duchenne-muscular-dystrophy