2025年3月27日，Chugai Pharmaceutical Co.Ltd宣布，日本厚生劳动省对Evrysdi®（risdiplam）片剂5mg的监管批准，这是一种治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的新配方。
Evrysdi是目前唯一口服治疗SMA的药物。虽然目前可用的干糖浆可以不分年龄和体重服用，但新批准的片剂配方为2岁或以上、体重20公斤或以上的SMA患者提供了额外的选择。
目前可用的干糖浆配方需要冷藏在瓶中，并使用测量工具以液体形式给药。由于SMA是一种导致运动功能下降的疾病，一些患者可能会发现目前可用的给药方法具有挑战性。因此，需要为患者和护理人员提供更简单的药物选择。新批准的“Evrysdi®片剂5mg”可以在室温下储存，使其更容易处理和携带。通过提供两种配方选择，患者可以根据自己的生活方式选择最合适的选项，这可能会为SMA患者带来更大的日常生活自由。
该批准基于罗氏公司进行的生物等效性研究。该研究证实，整片吞服5毫克片剂后，与现有的干糖浆制剂的暴露量相当。这意味着服用该片剂的患者可以预期与目前可用的干糖浆具有相似的疗效和安全性。Evrysdi干糖浆将继续提供给服用其他剂量Evrysdi的人和喜欢口服溶液的人。
关于Evrysdi
Evrysdi是一种存活运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂，旨在治疗由5q染色体突变引起的SMA，导致SMN蛋白缺乏。Evrysdi旨在通过增加和维持存活运动神经元（SMN）蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
Evrysdi干糖浆于2020年8月在美国获得批准，2021年3月在欧洲获得批准。在日本，它于2021年6月推出，2024年9月，它获得了扩大症状前治疗适应症和2个月以下婴儿额外剂量的批准。新的片剂配方于2025年2月在美国获得批准。
关于脊髓性肌萎缩（SMA）
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病，由于运动神经元的退化导致肌肉萎缩和肌肉无力。SMA的致病基因是存活运动神经元（SMN）基因。除了SMN1基因的功能障碍外，该疾病的发生是由于SMN2基因单独产生的功能性SMN蛋白不足。
请参阅随附Evrysdi的完整处方信息：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/450045_1190029R1028_1_06
信息来源：https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20250327160001_1140.html |
