2024年8月19日，Liquidia Corporation宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已初步批准YUTREPIA™(treprostinil)吸入粉末治疗成人肺动脉高压（PAH）和与间质性肺病（PH-ILD）相关的肺动脉高压。初步批准表明，YUTREPIA已达到美国批准所需的所有质量、安全性和有效性监管标准，但必须等待竞争产品的监管排他性到期才能获得最终批准。
YUTREPIA的初步批准是基于3期INSPIRE试验的结果，该试验评估了对曲前列素一无所知的患者以及从雾化曲前列素过渡到YUTREPIA患者。无论患者之前是否接触过曲前列素，YUTREPIA都被证明是安全且耐受性良好的。
关于肺动脉高压（PAH）
肺动脉高压（PAH）是一种罕见的慢性进行性疾病，由肺动脉硬化和狭窄引起，可导致右心衰竭并最终死亡。目前，估计有45000名患者在美国接受诊断和治疗。目前还没有治愈PAH的方法，因此现有治疗的目标是缓解症状，维持或改善功能等级，延缓疾病进展，提高生活质量。
关于肺动脉高压与间质性肺病（PH-ILD）的关系与间质性肺病（ILD）相关的肺动脉高压（PH）包括多达150种不同的肺部疾病，包括间质性肺纤维化、慢性超敏性肺炎、结缔组织疾病相关的ILD和慢性肺纤维化伴肺气肿（CPFE）等。ILD患者的任何PH水平都与3年生存率低有关。目前，美国PH-ILD患病率的估计值超过60000名患者，尽管由于包括诊断不足和缺乏批准的治疗在内的因素，许多潜在ILD疾病的人口规模尚不清楚，直到2021年3月吸入曲前列素首次被批准用于该适应症。
关于YUTREPIA™（曲前列素）吸入粉
YUTREPIA是一种通过方便、省力、手掌大小的装置输送的曲前列素吸入干粉制剂。YUTREPIA是使用Liquidia的PRINT®技术设计的，该技术能够开发出尺寸、形状和成分精确均匀的药物颗粒，并设计用于增强口服吸入后在肺部的沉积。
Liquidia已完成INSPIRE，即Treprostinil干粉吸入的安全性和药理学研究，这是一项针对YUTREPIA的开放标签、多中心3期临床研究，用于诊断患有肺动脉高压的患者，这些患者最初是吸入曲前列素的，或者正在从Tyvaso®（雾化曲前列素）过渡。YUTREPIA目前正在ASCENT试验中进行研究，这是一项开放标签前瞻性多中心研究，旨在评估干粉吸入曲前列素治疗肺动脉高压的安全性和耐受性，目的是为YUTREPIA在PH-ILD患者中的剂量和耐受性提供信息。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/08/19/2931972/0/en/U-S-FDA-Grants-Tentative-Approval-of-YUTREPIA-treprostinil-Inhalation-Powder-for-Patients-with-Pulmonary-Arterial-Hypertension-PAH-and-Pulmonary-Hypertension-Associated-with-Inters.html |
