2025年2月26日，Arcutis Biotherapeutics, Inc宣布，美国食品药品监督管理局FDA批准ZORYVE（roflumilast）0.05%乳膏，一种每日一次的下一代磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂，用于局部治疗2至5岁儿童的轻度至中度阿尔茨海默病。
“在临床试验中，0.05%的试验性ZORYVE乳膏在治疗2至5岁儿童AD方面显示出显著的积极效果。数据突出了该乳膏的疗效，以及其良好的安全性和耐受性，这在为AD儿童开具长期治疗处方时至关重要，”儿科皮肤研究有限责任公司医学总监、 INTEGUMENT PED临床试验研究员Mercedes E.Gonzalez博士说。“在儿童中，AD通常发生在面部和颈部等敏感部位。除了持续的瘙痒和抓挠外，AD还与受影响儿童和护理人员的生活质量较低有关。如果获得批准，0.05%的ZORYVE乳膏将提供一种新的治疗选择，提供长期缓解，并有助于减轻儿童及其护理人员的疾病负担。”
sNDA得到了关键的INTEGUMENT-PED 3期试验（4周）、INTEGUMENT-OLE长期扩展研究（长达52周）以及1期药代动力学研究的积极结果的支持。
特应性皮炎是一种慢性、遗传易感、复发性炎症性皮肤病，在整个生命周期中都有独特的临床表现。这种疾病可能表现为身体任何部位都可能出现的红色、极度瘙痒的皮疹。它在婴儿、儿童和成人中的表现可能不同。
INTEGUMENT-PED是一项儿科关键载体控制的3期试验，招募了652名2至5岁的儿童，AD体表面积（BSA）在3%至82%之间，平均BSA为22%。主要试验结果包括：
数据显示，早在第1周，情况就有了显著改善。在第4周，接受ZORYVE乳膏治疗的儿童中有25.4%（0.05%）达到了vIGA AD成功，其定义为经过验证的研究者全球评估-特应性皮炎（vIGA-AD）评分为“清除”或“几乎清除”，加上与基线相比有2级改善，而接受赋形剂治疗的儿童为10.7%（P<0.0001）。
该研究还达到了所有预先确定的次要终点，在所有时间点都有显著改善，包括vIGA AD成功以及第1周vIGA阿尔茨海默病“清除”和“几乎清除”。
ZORYVE也有助于快速缓解瘙痒，超过三分之一的基线最严重瘙痒数字量表（WI-NRS）评分≥4的儿童（如护理人员报告的那样）在第4周的WI-NRS评分降低了4分（相比之下，接受赋形剂治疗的儿童为18.0%[标称P=0.0002]）。
在研究中，0.05%的ZORYVE乳膏耐受性良好。总体而言，INTEGUMENT-PED的不良事件（AE）发生率较低。在试验期间，用0.05%ZORYVE乳膏治疗的2至5岁儿童受试者的安全性与用0.15%ZORYVE软膏治疗轻度至中度AD的成人和老年儿童受试器的良好安全性一致。
关于ZORYVE（罗氟司特）乳膏
罗氟司特乳膏是下一代局部PDE4抑制剂。PDE4是皮肤病学中的一个既定靶点，是一种细胞内酶，可增加促炎介质的产生，减少抗炎介质的产生。0.3%罗氟司特乳膏（ZORYVE®）已获美国食品药品监督管理局批准，用于局部治疗6岁及以上患者的斑块状银屑病，包括强直间区。0.15%罗氟司特乳膏（ZORYVE®）已获美国食品药品监督管理局批准，用于局部治疗6岁及以上患者的轻度至中度阿尔茨海默病。
信息来源：https://www.arcutis.com/u-s-fda-accepts-supplemental-new-drug-application-for-arcutis-zoryve-roflumilast-cream-0-05-for-the-treatment-of-children-aged-2-to-5-with-mild-to-moderate-atopic-dermatitis/ |
