Enspryng（Satralizumab 沙妥珠单抗预填充注射器）是欧盟第一个也是唯一一个批准用于成人和青少年AQP4-IgG血清阳性NMOSD的治疗方法！
2021年6月28日，罗氏宣布，欧盟委员会（EC）已批准Enspryng（satralizumab）用于治疗12岁以上患有抗水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）血清阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的成年人和青少年，作为单一疗法或与免疫抑制疗法（IST）联合使用。
ENSPRYNG是第一种也是唯一一种每四周皮下注射一次的NMOSD治疗方法，允许在适当的训练后进行家庭给药。
欧盟委员会的批准得到了两项III期研究结果的支持，在这两项研究中，ENSPRYNG在降低AQP4-IgG血清阳性NMOSD患者复发风险方面表现出了稳健和持续的疗效。AQP4 IgG存在于约70-80%的NMOSD患者中，与不表达AQP4 IgG抗体的人相比，他们往往经历更严重的疾病过程。
Enspryng是欧盟第一种也是唯一一种获批的用于NMOSD的药物，旨在结合和阻断白细胞介素-6（IL-6）受体，白细胞介蛋白-6是NMOSD相关炎症的核心驱动因素。该疗法由罗氏集团成员中外制药设计，采用新型循环抗体技术。与传统抗体相比，ENSPRYNG的循环抗体技术使药物能够在血液中停留更长的时间，并反复与其靶点（IL-6受体）结合——在NMOSD等慢性疾病中最大限度地维持IL-6抑制，并能够每四周皮下给药一次。
关于NMOSD中的SAkuraStar和SAkuraSky
ENSPRYNG已在视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的两项关键III期研究中进行了研究，两项研究的主要终点都是由独立审查委员会在双盲期间裁定的首次方案定义复发（PDR）的时间。
SAkuraStar III期研究评估了ENSPRYNG单一疗法对NMOSD成人患者的疗效和安全性。在抗水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）血清阳性亚组中，83%的ENSPRYNG治疗组在48周时保持无复发，而安慰剂治疗组为55%。在96周时，使用ENSPRYNG治疗的患者中有77%没有复发，而使用安慰剂的患者中只有41%没有复发。
SAkuraSky III期研究评估了ENSPRYNG联合基线免疫抑制治疗对患有NMOSD的成人和青少年的疗效和安全性。总体而言，接受ENSPRYNG联合IST治疗的AQP4-IgG血清阳性参与者中，92%在48周和96周时没有复发，而接受安慰剂治疗的AQP4 IgG血清阳性参与者分别为60%和53%。
ENSPRYNG在III期研究中显示出良好的安全性和耐受性。在安全人群中观察到的最常见不良反应是：头痛、关节痛、白细胞计数下降、高脂血症和注射相关反应。
视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）
NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，导致永久性失明、肌肉无力和瘫痪。患有NMOSD的人会经历不可预测的严重复发，直接导致累积的、永久的神经损伤和残疾。在某些情况下，复发可能导致死亡。NMOSD影响了欧洲的10000多人，美国高达15000人，全球约200000人。NMOSD可以影响任何年龄、种族和性别的人，但在30多岁和40多岁的女性中最为常见，在非洲或亚洲背景的人群中发生率似乎更高。
NMOSD通常与致病性抗体（AQP4-IgG）有关，这些抗体靶向并损伤一种称为星形胶质细胞的特定细胞类型，导致视神经、脊髓和大脑的炎症性病变。AQP4 IgG抗体在约70-80%的NMOSD患者的血清中可检测到。
尽管大多数NMOSD病例可以通过诊断测试得到证实，但患有这种疾病的人仍然经常被误诊为多发性硬化症。这是由于这两种疾病的特征重叠，包括女性患病率较高、症状相似以及人们在这两种情况下都可能复发。
关于ENSPRYNG®（satralizumab）
ENSPRYNG由罗氏集团成员中外设计，是一种靶向白细胞介素-6（IL-6）受体活性的人源化单克隆抗体。细胞因子IL-6被认为是NMOSD疾病过程的关键驱动因素，引发炎症级联反应，导致损伤和残疾。ENSPRYNG是使用新型回收抗体技术设计的。与传统抗体相比，ENSPRYNG的循环抗体技术使药物能够在血液中停留更长的时间，并反复与其靶标（IL-6受体）结合，从而在NMOSD等慢性疾病中最大限度地维持IL-6抑制，并能够每四周皮下给药一次。
ENSPRYNG的III期阳性结果，无论是单药治疗还是与基线免疫抑制治疗联合使用，都表明IL-6抑制是治疗NMOSD的有效方法。 ENSPRYNG的III期临床开发计划包括两项研究：SAkuraStar和SAkuraSky。
ENSPRYNG目前在54个国家获得批准，包括美国、加拿大、日本、中国和EMA领土国家。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2021/06/28/2253565/0/en/Roche-s-ENSPRYNG-approved-by-European-Commission-as-first-and-only-at-home-subcutaneous-treatment-for-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-NMOSD.html |
