ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是治疗隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）患者的第一种也是唯一一种基于细胞的基因疗法！
2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ZEVASKYN™（发音为“ZEE-vah-skin”）（prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片，也称为pz-cel，作为第一种也是唯一一种基于自体细胞的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）的成人和儿童患者的伤口，这是一种严重且使人虚弱的遗传性皮肤病。RDEB无法治愈，ZEVASKYN是唯一一种经美国食品药品监督管理局批准的产品，可以一次性治疗RDEB伤口。
美国食品药品监督管理局对ZEVASKYN的批准是基于关键的3期VIITAL™研究（NCT04227106），这是一项多中心、随机、患者内对照试验，达到了其两个共同主要疗效终点，表明在大型慢性RDEB伤口中，从基线开始有50%或更多的统计学意义的愈合，并且根据Wong-Baker FACES量表评估，在治疗后六个月评估，疼痛从基线开始减轻。
在用ZEVASKYN单次治疗的43个大型和慢性伤口中，81%的伤口在6个月时的愈合率达到50%或以上（P<0.0001），而用标准护理的43个匹配对照伤口中的愈合率为16%。在不到5%的患者中观察到最常见的不良事件，包括手术疼痛和瘙痒。
“ZEVASKYN在临床研究中具有良好的耐受性和有效性，在单次应用后，在大型慢性RDEB伤口的伤口愈合、疼痛减轻和其他相关症状方面提供了具有临床意义的改善，”皮肤病学教授、VIITAL™研究的首席研究员Jean Tang博士说。“在已完成的ZEVASKYN 1/2a期研究中，我们观察到单次应用后伤口愈合和疼痛减轻持续多年。
在ZEVASKYN的1/2a期研究（NCT01263379）中，一项针对7名患者38个慢性伤口的单中心开放标签研究表明，在6.9年的中位随访期内，ZEVASSKYN的单次手术应用与治疗部位的长期改善有关；范围为4至8年。
在这两项临床研究中，ZEVASKYN耐受性良好，迄今为止未观察到与治疗相关的严重不良事件。
解决RDEB的根本原因
由于表达VII型胶原蛋白的COL7A1基因的两个拷贝都发生了突变，RDEB患者的皮肤极其脆弱，其特征是广泛的起泡和严重的伤口，通常覆盖患者体表的30%以上，在某些情况下甚至高达80%。RDEB伤口会引起衰弱性疼痛和全身并发症，影响生命的长度和质量。这些伤口很难愈合，可以开放多年，许多闭合的伤口往往会重新开放。
ZEVASKYN由患者自己的皮肤细胞（角质形成细胞）组成，这些细胞经过基因改造，可以产生功能性的VII型胶原蛋白。 ZEVASKYN床单通过手术应用于患者的受伤部位。在ZEVASKYN的单一应用中，最多可以将12张信用卡大小的纸张连接在一起，以覆盖大面积或应用于多个不同的伤口，从而显著覆盖受影响的身体部位。
关于隐性营养不良性大疱性表皮松解症
隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）是一种罕见的结缔组织疾病，无法治愈，其特征是严重的皮肤伤口会引起疼痛，并可能导致影响寿命和生活质量的全身性并发症。患有RDEB的人在COL7A1基因的两个拷贝上都有缺陷，使他们无法产生功能性的VII型胶原蛋白，而VII型胶原蛋白是锚定皮肤真皮和表皮层所必需的。
关于ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）基因修饰的细胞片或pz-cel
ZEVASKYN是第一个也是唯一一个基于自体细胞片的基因疗法，用于治疗成人和儿童隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。RDEB是一种严重的皮肤病，由COL7A1基因两个拷贝的缺陷引起，导致无法产生功能性VII型胶原蛋白。如果没有功能性VII型胶原蛋白和锚定纤维，皮肤会变得脆弱，容易起泡，导致伤口不断开合，或完全无法愈合。患者通常有较大的开放性伤口，全身感染的风险很高。ZEVASKYN将功能性VII型胶原蛋白产生COL7A1基因整合到患者自己的皮肤细胞中，在离体条件下，使用复制能力不足的逆转录病毒载体在治疗过的伤口中产生功能性VII类胶原蛋白。ZEVASKYN已经证明，通过一次手术应用，伤口愈合和疼痛减轻具有临床意义。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/29/3069976/0/en/U-S-FDA-Approves-ZEVASKYN-prademagene-zamikeracel-the-First-and-Only-Cell-Based-Gene-Therapy-for-Patients-with-Recessive-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa-RDEB.html |
