Imaavy（nipocalimab-aahu）尼帕昔单抗是第一个也是唯一一个被批准用于抗AChR和抗MuSK抗体阳性成人和12岁及以上儿童gMG患者的FcRn阻断剂。
2025年4月30日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Imaavy™（nipocalimab-aahu）用于治疗12岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人和儿童全身性重症肌无力（gMG）。
Nipocalimab-aahu是一种人免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，与新生儿Fc受体（FcRn）高度亲和力结合，导致循环IgG水平降低。该批准得到了随机、双盲、安慰剂对照的3期Vivacity-MG3研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04951622）数据的支持，该研究招募了对正在进行的标准护理治疗反应不足（定义为重症肌无力-日常生活活动[MG-ADL]评分至少为6）的gMG（美国重症肌无力基金会临床分类II至IV级）成年人。
研究参与者被随机分配，每2周静脉注射一次尼帕昔单抗（n=98）或安慰剂（n=98。主要终点是比较治疗组之间MG-ADL总分从基线到第22、23和24周的平均变化。
MG-ADL量表评估了gMG对8种通常受gMG影响的体征和症状（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视、眼睑下垂）的日常功能的影响。总得分范围为0至24，得分越高表示损伤越严重。
主要疗效分析人群包括153名患者。在基线时，MG-ADL和定量重症肌无力（QMG）总分的中位数分别为9和15；88%的患者AChR抗体阳性，10%的患者MuSK抗体阳性。
在第24周，研究结果显示，与安慰剂相比，尼帕昔单抗治疗导致MG-ADL总分在统计学上显著改善（-4.7 vs-3.3；最小二乘[LS]平均差为-1.5[95%CI，-2.4，-0.5]；P=0.002）。还使用QMG总分来衡量疗效（次要终点；范围：0-39，得分越高表示损伤越严重）。与基线相比，QMG总分变化中观察到有利于尼帕昔单抗的统计学显著差异（-4.9 vs-2.1；LS平均差异-2.8[95%CI，-4.2，-1.4]；P<0.001）。
治疗中最常见的不良反应是呼吸道感染、外周水肿和肌肉痉挛。在临床试验中，在接受尼帕昔单抗治疗的患者中观察到感染、超敏反应和输注相关反应。
Imaavy以300mg/1.62mL和1200mg/6.5mL单剂量小瓶的形式供应。在开始治疗之前，应评估患者是否需要接种适合年龄的疫苗；不建议在治疗期间接种活疫苗。
稀释后每2周通过静脉输液进行一次治疗。初始剂量应至少输注30分钟；在至少15分钟内输注后续维持剂量。
请参阅随附Imaavy®的完整处方信息：
https://www.janssenlabels.com/package-insert/product-monograph/prescribing-information/IMAAVY-pi.pdf
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/johnson-johnson-receives-fda-approval-for-imaavy-nipocalimab-aahu-a-new-fcrn-blocker-offering-long-lasting-disease-control-in-the-broadest-population-of-people-living-with-generalized-myasthenia-gravis-gmg |
