Zevaskyn（prademagene zamikeracel）满足了RDEB患者的迫切需求，RDEB是一种无法治愈的衰弱性皮肤病！
2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zevaskyn™（prademagene zamikeracel）用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）成年和儿童患者的伤口，这是一种罕见的遗传性皮肤病。RDEB的特征是COL7A1基因突变引起的广泛起泡和严重皮肤伤口。
Prademagene zamikeracel（pz-cel）是一种自体细胞疗法，由基因修饰的细胞片组成，将功能性COL7A1基因传递到患者自己的皮肤细胞中，以使正常的VII型胶原表达并促进伤口愈合。
该批准得到了3期VIITAL研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04227106）数据的支持，该研究将pz-cel的应用与RDEB相关伤口患者的标准护理治疗进行了比较。研究参与者必须至少有1对与RDEB相关的匹配的大伤口（治疗组至少有1个伤口≥20cm2，对照组至少有一个伤口≥20cm2）和慢性伤口（开放时间≥6个月）。
共有11名RDEB患者的43对大慢性伤口被纳入分析。匹配的伤口对以1:1的比例随机分配，接受pz-cel（最多6张）或对照治疗（标准护理伤口敷料）。共同主要终点是6个月时RDEB伤口部位愈合和疼痛减轻至少50%的比例（根据Wong-Baker FACES量表评估）。
研究结果显示，81%的pz-cel治疗的伤口愈合率达到50%或更高，而未治疗的对照伤口愈合率为16%（P<.0001）。此外，与未经治疗的对照伤口相比，pz-cel显著减轻了疼痛（-3.07 vs-0.90；P=0.0002）。
在用pz-cel治疗的43对伤口中，14%完全愈合（定义为再上皮化，无引流或糜烂，仅存在轻微结痂），16%在6个月时完全愈合（次要终点）。未经治疗的伤口对在3或6个月时均未完全愈合。
报告的最常见不良反应是手术疼痛和瘙痒。
Abeona首席执行官Vish Seshadri博士、MBA表示：“今天批准Zevaskyn是治疗RDEB的关键时刻，它响应了患有这种毁灭性疾病的临床、经济和人类影响的人们的呼吁。”。“通过一次手术应用，Zevaskyn现在可以为RDEB患者提供伤口愈合和减轻疼痛的机会，即使是最严重的伤口，正如我们关键的3期研究结果所证明的那样。”
Zevaskyn以单剂量供应，最多12个细胞片，由患者自己的活细胞、基因修饰细胞组成，这些细胞含有表达胶原蛋白7的COL7A1基因的功能性拷贝。推荐剂量基于伤口的表面积；1张纸的面积为41.25cm2。最多可以从患者活检中制造12张纸，并提供潜在用途。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/historic-achievement-fda-approval-of-abeona-therapeutics-zevaskyn-accelerates-momentum-and-expands-treatment-options-for-the-eb-community-302441572.html |
