2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zevaskyn™（prademagene zamikeracel）用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）成年和儿童患者的伤口，这是一种罕见的遗传性皮肤病。RDEB的特征是COL7A1基因突变引起的广泛起泡和严重皮肤伤口。
Prademagene zamikeracel（pz-cel）是一种自体细胞疗法，由基因修饰的细胞片组成，将功能性COL7A1基因传递到患者自己的皮肤细胞中，以使正常的VII型胶原表达并促进伤口愈合。
该批准得到了3期VIITAL研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04227106）数据的支持，该研究将pz-cel的应用与RDEB相关伤口患者的标准护理治疗进行了比较。研究参与者必须至少有1对与RDEB相关的匹配的大伤口（治疗组至少有1个伤口≥20cm2，对照组至少有一个伤口≥20cm2）和慢性伤口（开放时间≥6个月）。
共有11名RDEB患者的43对大慢性伤口被纳入分析。匹配的伤口对以1:1的比例随机分配，接受pz-cel（最多6张）或对照治疗（标准护理伤口敷料）。共同主要终点是6个月时RDEB伤口部位愈合和疼痛减轻至少50%的比例（根据Wong-Baker FACES量表评估）。
研究结果显示，81%的pz-cel治疗的伤口愈合率达到50%或更高，而未治疗的对照伤口愈合率为16%（P<.0001）。此外，与未经治疗的对照伤口相比，pz-cel显著减轻了疼痛（-3.07 vs-0.90；P=0.0002）。
在用pz-cel治疗的43对伤口中，14%完全愈合（定义为再上皮化，无引流或糜烂，仅存在轻微结痂），16%在6个月时完全愈合（次要终点）。未经治疗的伤口对在3或6个月时均未完全愈合。
报告的最常见不良反应是手术疼痛和瘙痒。
Abeona首席执行官Vish Seshadri博士、MBA表示：“今天批准Zevaskyn是治疗RDEB的关键时刻，它响应了患有这种毁灭性疾病的临床、经济和人类影响的人们的呼吁。”。“通过一次手术应用，Zevaskyn现在可以为RDEB患者提供伤口愈合和减轻疼痛的机会，即使是最严重的伤口，正如我们关键的3期研究结果所证明的那样。”
Zevaskyn以单剂量供应，最多12个细胞片，由患者自己的活细胞、基因修饰细胞组成，这些细胞含有表达胶原蛋白7的COL7A1基因的功能性拷贝。推荐剂量基于伤口的表面积；1张纸的面积为41.25cm2。最多可以从患者活检中制造12张纸，并提供潜在用途。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/historic-achievement-fda-approval-of-abeona-therapeutics-zevaskyn-accelerates-momentum-and-expands-treatment-options-for-the-eb-community-302441572.html
附：部份Zevaskyn（prademagene zamikeracel），基因修饰细胞片中文处方资料仅供参考！
Zevaskyn（prademagene zamikeracel）满足了RDEB患者的迫切需求，RDEB是一种无法治愈的衰弱性皮肤病！
批准日期：2025年04月29日 公司：Abeona Therapeutics
Zevaskyn（prademagene zamikeracel），基因修饰细胞片，局部使用
美国首次批准：2025年
作用机制
在隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者中，COL7A1基因的两个拷贝都发生了突变，导致形成锚定纤维（AF）的生物活性C7蛋白缺失或水平较低。缺乏AF会破坏表皮和真皮之间的连接，导致皮肤脆弱和RDEB的其他体征和症状。ZEVASKYN由患者自身的细胞组成，这些细胞通过RVV转导进行了基因修饰，以表达COL7A1基因，从而产生C7蛋白。这些细胞形成细胞片，用于局部应用于伤口。
适应症
ZEVASKYN是一种基于自体细胞片的基因疗法，适用于治疗成人和儿童隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。
剂量与用法
仅适用于伤口的自体局部应用
•ZEVASKYN的推荐剂量基于伤口的表面积。一片ZEVASKYN覆盖了41.25平方厘米的面积。
•最多可从患者活检中制造十二张ZEVASKYN片，并提供给潜在用户。
•在申请ZEVASKYN之前验证患者的身份。
•查看ZEVASKYN制剂和给药说明的完整处方信息。
剂型和强度
ZEVASKYN以单次剂量供应，最多12个细胞片，每个细胞片的面积为41.25cm2（5.5cm x 7.5cm），由患者自己的、活的、基因修饰的细胞组成，这些细胞含有表达胶原蛋白7（C7）蛋白的COL7A1基因的功能性拷贝。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
•使用ZEVASKYN可能会对万古霉素、阿米卡星或产品赋形剂产生超敏反应。
•使用ZEVASKYN治疗后，逆转录病毒载体（RVV）介导的插入性肿瘤可能发生。
•由于ZEVASKYN是使用人源和牛源试剂制造的，因此可能会发生传染源的传播。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是手术疼痛和瘙痒。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-888-2236联系Abeona Therapeutics Inc，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
供货方式
41.25平方厘米（5.5厘米×7.5厘米）的ZEVASKYN片材贴在矩形纱布上，放置在透明的热成型保护套（“蛤壳式”）中，该保护套包含无菌运输介质，密封在由4级保护组成的包装中。
单个运输集装箱最多可提供四张ZEVASKYN板材，每个制造批次最多三个集装箱，总共最多十二张板材。每个制造批次的所有可用板材均按照NDC 84103-007-01提供。
收到药品后，确认药品容器上的患者身份。
每张切片均已准备就绪，可用于制造ZEVASKYN切片的活检患者。
由于ZEVASKYN的自体性质，如果制造失败，可能会尝试第二次制造ZEVASKYN，并需要重复活检。
储存和处理
在室温（15-25°C）下储存和运输ZEVASKYN。ZEVASKYN在室温下稳定84小时，必须在84小时内使用。处理任何受损或处理不当的产品。
根据当地要求，将未使用的ZEVASKYN作为手术生物危害废物进行处置。
根据当地要求，将与ZEVASKYN接触的材料作为手术生物危害废物进行处置。
请参阅随附ZEVASKYN的完整处方信息：
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