2025年04月28日,Krystal Biotech, Inc.宣布，欧盟委员会(EC)批准VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）用于治疗患有营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)且携带VII型胶原蛋白α1链(COL7A1) 基因突变的患者从出生开始的伤口。
欧盟委员会的批准遵循了欧洲药品管理局人用药品委员会于二月份发布的积极建议，并基于全面的临床数据集，包括该公司的 1/2 期 GEM-1和3期 GEM-3研究的结果，这些研究共同提供了成功的COL7A1基因递送和局部给药后持久伤口闭合的明确临床证据，并得到了该公司在美国的开放标签扩展研究和真实世界经验的进一步支持。
欧盟委员会的这项决定授权VYJUVEK在所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登上市。VYJUVEK在各个国家上市的时间将取决于多种因素，包括报销程序的完成情况。该公司计划于2025年中期在德国首次在欧洲上市。
Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt，B-VEC）是一种基于单纯疱疹病毒1型(HSV-1) 载体的基因疗法，用于治疗患有VII型胶原蛋白α1链(COL7A1)基因突变的营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口。VYJUVEK于2023年5月获得美国FDA批准，目前也正在接受日本药品和医疗器械管理局的批准审查，预计将于2025年下半年做出决定。
营养不良性大疱性表皮松解症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa，DEB）是一种罕见的严重疾病，影响皮肤和粘膜组织。VYJUVEK旨在通过提供人类COL7A1基因的功能性拷贝来解决DEB的遗传根本原因，从而通过重复给药提供伤口愈合和持续的功能性VII型胶原蛋白表达。
VYJUVEK是欧洲首个获批用于治疗DEB的矫正药物。欧盟委员会的批准允许在家中或医疗保健环境中灵活地使用VYJUVEK，并且如果医疗保健专业人员认为合适，还可以选择由患者或护理人员给药。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/28/3069034/0/en/Krystal-Biotech-Announces-European-Commission-Approval-of-VYJUVEK-for-the-Treatment-of-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html |
