2025年4月23日，Akeso Biopharma Co.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准penpulimab-kcqx联合顺铂或卡铂和吉西他滨用于成人复发或转移性非角化鼻咽癌（NPC）的一线治疗。
美国食品药品监督管理局还批准penpulimab-kcqx作为单一药物，用于治疗在铂类化疗和至少一种其他先前疗法期间或之后疾病进展的转移性非角化性鼻咽癌成年人。
在研究AK105-304（NCT04974398）中评估了penpulimab与顺铂或卡铂和吉西他滨的疗效，这是一项随机、双盲、多中心试验，涉及291名复发或转移性鼻咽癌患者，这些患者之前没有接受过复发或转移疾病的全身化疗。患者被随机（1:1）接受含有顺铂或卡铂和吉西他滨的penpulimab-kcqx，然后是penpulimab-kcqx，或含有顺铂或卡铂和吉西他滨，然后是安慰剂。化疗方案在完整的处方信息中进行了描述。
主要疗效结局指标是无进展生存期（PFS），由盲法独立审查委员会根据RECIST v1.1进行评估。总生存期（OS）是一个关键的次要终点。中位PFS在penpulimab-kcqx组为9.6个月（95%CI:7.1，12.5），在安慰剂组为7.0个月（95%CI:6.9，7.3）（风险比[HR]0.45[95%CI:0.33，0.62]，双侧p值<0.0001），在penpulimab-kcqx和安慰剂组中，分别有31%和11%的患者在12个月的随访后存活且无进展。虽然OS结果不成熟，最终分析中报告了70%的预先指定的死亡，但没有观察到有害趋势。
在研究AK105-202（NCT03866967）中评估了单药青霉素kcqx的疗效，这是一项在单一国家进行的开放标签、多中心、单臂试验。该试验共包括125名不可切除或转移性非角化性鼻咽癌患者，他们在铂类化疗和至少一种其他疗法后出现疾病进展。患者接受哌拉单抗kcqx治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，最长持续24个月
根据独立放射学审查委员会评估的RECIST v1.1，主要疗效结果指标是客观反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。ORR为28%（95%CI:20,37），未达到DOR中位数（95%CI:9.2，不可估计）。
penpulimab-kcqx出现了免疫介导的不良反应，包括肺炎、结肠炎、肝炎、内分泌疾病、肾功能不全的肾炎和皮肤不良反应。本品与顺铂或卡铂和吉西他滨的最常见不良反应（≥20%）为恶心、呕吐、甲状腺功能减退、便秘、食欲下降、体重下降、咳嗽、新冠肺炎感染、疲劳、皮疹和发热。单药penpulimab-kcqx最常见的不良反应（≥20%）是甲状腺功能减退和肌肉骨骼疼痛。1%的患者发生了致命的不良反应，包括肺炎、感染性休克、结肠炎和肝炎各1例。
在疾病进展或不可接受的毒性之前，顺铂或卡铂和吉西他滨的推荐剂量为每三周200mg，最长24个月。对于之前接受过治疗的鼻咽癌，推荐的单剂penpulimab-kcqx剂量为每两周200mg，直至疾病进展或不可接受的毒性，最长24个月。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/akeso-announces-fda-approval-for-penpulimab-kcqx-in-two-bla-indications-for-comprehensive-treatment-of-advanced-nasopharyngeal-carcinoma-302437965.html |
