2025年3月27日,Nippon Paint Co.Ltd宣布，抗恶性肿瘤剂Tibsovo (Ivosidenibe)250mg在日本获批上市，用于治疗IDH1基因变异阳性的急性骨髓性白血病。
Tibsovo®是抑制变异型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的分子靶向药物，通过抑制变异型IDH1的酶活性，抑制肿瘤细胞中癌代谢物的产生，抑制肿瘤的形成。本制剂根据以IDH1基因变异阳性的急性骨髓性白血病（AML）患者为对象验证了有效性及安全性的国际共同第Ⅲ期试验（AG120-C-009试验）的结果。
Tibsovo®片250mg的概要
商品名：Tibsovo® 250mg
通用名：Ivosidenibe
适应症：IDH1基因变异阳性的急性骨髓白血病
用法与用量：在与氮胞嘧啶的联用中，通常，成人作为Ivosidenib每天1次口服500mg。另外，根据患者的状态适当减量。
急性骨髓性白血病
急性骨髓性白血病（AML）是一种快速发展的造血器恶性肿瘤，如果不能进行适当的治疗，就会因感染症和出血而在短时间内致死，是一种严重的疾病。令和5年患者调查据统计，日本全国AML的住院及门诊患者人数为13000人，日本人AML患者的IDH1基因变异阳性率（急性前骨髓球性白血病（APL）除外）为9.5%。
关于国际共同第Ⅲ期相试验[AG120-C-009试验（AGILE试验）]
国际共同第Ⅲ期试验[AG120-C-009试验（AGILE试验）]是以不适应强力缓解导入疗法的未治疗IDH1基因变异阳性的急性骨髓性白血病患者为对象实施的随机双盲比较试验。受试者以1:1的比例为本制剂+氮杂环丁烷组或安慰剂+
随机给氮杂胞苷组分配，1个周期为28天，本制剂500mg或安慰剂每天1次连日口服，氮杂胞苷以75mg/m2/天为各周期的前7天1天1次静脉内或皮下给药。只要没有发现疾病进展或不可接受的不良事件，给药至少持续了6个周期。
在作为主要评价项目的无事件生存期（EFS:Event-Free Survival）中，本制剂+阿扎西定组与安慰剂+阿扎西定组的危险比为0.33（95%置信区间：0.16～0.69）（数据截止日：2021年3月18日）。另外，次要评价项第二个总生存期（OS:Overall Survival）的中位数为，安慰剂+氮杂胞苷组的7.9个月，本制剂+氮杂胞苷组为29.3个月，危险比为0.42（95%置信区间：0.27～0.65）（数据截止日：2022年6月30日）。
信息来源：https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000030.000094351.html
完整说明资料附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/530457_42910H6F1026_1_01 |
