2025年4月10日，拜耳宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已完全批准VITRAKVI®（larotrectinib），这是一种一流的TRK抑制剂，用于治疗具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合且没有已知获得性耐药突变的成人和儿童实体瘤患者，具有转移性或手术切除可能导致严重发病率，并且没有令人满意的替代治疗方法，或者在治疗后有所进展。
VITRAKVI已在一系列NTRK融合阳性实体瘤中显示出临床意义和持久的反应。VITRAKVI于2018年11月首次获得美国食品药品监督管理局的加速批准。
该批准基于三项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据：LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。该分析包括患有NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤的儿童和成人患者（n=339）。所有患者都需要在接受系统治疗后病情有所进展（如果有的话），或者需要手术治疗局部晚期疾病，但发病率很高。主要疗效结果指标是总体反应率（ORR）和反应持续时间（DOR），由盲法独立审查委员会（BIRC）根据RECIST v1确定。在三项试验中，对444名患者进行了安全性评估。
综合疗效结果显示，ORR为60%（95%CI:55%-65%），完全缓解（CR）率为24%，部分缓解（PR）率为36%。5%的完全缓解患者为病理完全缓解。接受手术切除的患者，其术后病理评估显示没有活的肿瘤细胞，边缘呈阴性，只要没有其他疾病部位，他们就是病理完全反应者。中位DOR为43.3个月（95%置信区间：32.5-NE（不可评估））。
VITRAKVI最常见（≥20%）的不良反应，包括实验室异常，包括AST升高、ALT升高、贫血、低白蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、碱性磷酸酶升高、白细胞减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、低钙血症、疲劳、呕吐、咳嗽、便秘、发热、腹泻、恶心、腹痛、头晕和皮疹。报告的严重不良事件（AE）包括中枢神经系统（CNS）问题、骨折和肝脏问题。
关于VITRAKVI®（拉奥替尼）
VITRAKVI是一种一流的口服TRK抑制剂，专门用于抑制TRK家族的蛋白质（TRKA、TRKB和TRKC）。在体外和体内肿瘤模型中，VITRAKVI在由基因融合、蛋白质调控结构域缺失引起的TRK蛋白组成性激活的细胞中，或在TRK蛋白过表达的细胞中显示出抗肿瘤活性。构成激活的嵌合TRK融合蛋白可以作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和存活。
在美国，VITRAKVI被批准用于治疗显示神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的成人和儿童实体瘤患者。
信息来源：https://www.bayer.com/en/us/news-stories/approval-of-vitrakvi |
