2025年3月28日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血事件频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）。
  美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心非恶性血液科副主任Tanya Wroblewski医学博士说：“今天批准Qfitlia对血友病患者来说意义重大，因为它的给药频率低于其他现有选择。”。“这一新的治疗选择突显了我们为改善血友病患者的生活所做的持续努力。”
  血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。这些血友病患者无法正常凝血，受伤或手术后出血时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、偶发性治疗或使用含有FVIII或FIX的产品或模拟因子的产品进行预防来管理。
  Qfitlia不能替代缺失的凝血因子。相反，它减少了一种名为抗凝血酶的蛋白质的量，导致凝血酶的增加，凝血酶是一种对凝血至关重要的酶。
  Qfitlia每两个月开始皮下注射一次。使用FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴随诊断测试调整注射剂量和频率。该伴随诊断旨在监测并通过告知注射剂量和频率，使抗凝血酶活性达到目标范围，以降低出血风险和过度凝血风险。美国食品药品监督管理局批准西门子医疗诊断有限公司进行INNOVANCE抗凝血酶检测。
  Qfitlia的疗效和安全性在两项多中心、随机临床试验中进行了评估，这两项试验共招募了177名患有血友病a或血友病B的成年和儿科男性患者。在一项研究中，参与者对FVIII或FIX有抑制性抗体，并曾接受过按需治疗的出血药物“旁路剂”。在第二项研究中，参与者没有FVIII或FIX的抑制性抗体，并且之前接受了凝血因子浓缩物的按需治疗。在这两项随机试验中，参与者每月接受固定剂量的Qfitlia治疗，或根据需要接受常规的按需治疗（绕过药物或凝血因子浓缩物），持续九个月。Qfitlia的固定剂量未获批准，因为它会导致一些患者过度凝血。
  参与者随后进入了一项长期扩展研究，在该研究中，他们根据抗凝血酶活性的定期测量结果接受了可调节剂量的Qfitlia。这种基于抗凝血酶的给药方案是批准的给药方式。通过将长期扩展研究期间接受Qfitlia给药方案的患者与两项随机临床试验的按需对照数据进行比较，确定了Qfitlia使用基于抗凝血酶的给药方案。
  Qfitlia疗效的主要衡量标准是治疗出血的估计年出血率。在接受基于抗凝血酶的Qfitlia给药方案的抑制剂参与者中，与接受旁路药物按需治疗的参与者相比，估计的年出血率降低了73%。在接受Qfitlia抗凝血酶给药方案的无抑制剂参与者中，与接受凝血因子浓缩物按需治疗的参与者相比，估计的年出血率降低了71%。
  Qfitlia对血栓形成事件（凝血）和胆囊疾病（一些患者需要切除胆囊）有盒装警告。Qfitlia还对肝脏毒性发出警告，需要在基线时监测肝脏血液检查，然后在开始使用Qfitlia治疗或增加Qfitlia剂量后每月监测至少六个月。
  Qfitlia最常见的副作用是病毒感染、普通感冒症状（鼻咽炎）和细菌感染。
  信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors?utm_medium=email&utm_source=govdelivery