2025年3月31日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血事件频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂。
Fitusiran是一种抗凝血酶导向的小干扰核糖核酸治疗药物，通过降低抗凝血酶水平来预防血友病A或B患者的出血。fitusiran的疗效和安全性在两项3期试验中进行了评估：ATLAS-A/B（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03417245）和ATLAS-INH（ClinicalTrials.gov标识：NCT03417102）。
在ATLAS-A/B中，12岁及以上患有严重血友病A或B且没有抑制剂的男性被随机分配接受每月一次的皮下fitusiran预防或按需浓缩凝血因子。ATLAS-INH试验包括患有严重血友病A或B的男性患者，他们正在接受旁路药物（BPA）的按需治疗。研究参与者被随机分配接受fitusiran每月预防治疗或继续按需服用BPA。
在这两项试验中，固定剂量的fitusiran导致一些患者凝血过度。为了降低血栓形成事件的风险，美国食品药品监督管理局批准了一种基于抗凝血酶的fitusiran给药方案，该方案得到了长期扩展研究数据的支持（ATLAS-OLE；ClinicalTrials.gov标识符：NCT03754790）。将采用这种给药方案的患者与2项随机临床试验的数据进行比较。主要终点是估计的年出血率（ABR）。
在没有抑制剂的参与者中，与按需使用凝血因子浓缩物治疗相比，基于抗凝血酶活性定期测量的fitusiran治疗与估计的ABR降低71%相关（ABR:9.0[95%CI，5.6-14.5]vs 31.4[95%CI,20.5-48.2]；P<0.0001）。研究结果还显示，与接受BPA按需治疗的患者相比，接受基于抗凝血酶的给药方案的抑制剂患者的ABR估计值降低了73%（ABR:5.1[95%CI，2.8-9.5]对19.1[95%CI，11.8-31.0]；P=0.0006）。
fitusiran最常见的不良反应是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。Qfitlia的处方信息包括一个关于血栓形成事件和胆囊疾病风险增加的黑框警告。
Qfitlia作为皮下注射给药，每2个月注射一次。注射的剂量和频率应根据抗凝血酶活性使用FDA批准的Innovance抗凝血酶伴随诊断测试进行调整。在开始治疗之前，应评估肝功能。由于存在肝毒性的风险，在开始Qfitlia或剂量增加后，这些评估应每月持续至少6个月。
美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心非恶性血液科副主任Tanya Wroblewski医学博士说：“今天批准Qfitlia对血友病患者来说意义重大，因为它的给药频率比其他现有选择低。”。“这一新的治疗选择突显了我们为改善血友病患者的生活所做的持续努力。”
Qfitlia以单剂量预充笔（50mg/0.5mL）和单剂量小瓶（20mg/0.2mL）的形式供应。
请参阅随附Qfitlia的完整处方信息：
https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/28/3051637/0/en/Press-Release-Qfitlia-approved-as-the-first-therapy-in-the-US-to-treat-hemophilia-A-or-B-with-or-without-inhibitors.html
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Qfitlia is a first-in-class antithrombin-directed small interfering ribonucleic acid. It reduces the amount of antithrombin, leading to an increase in thrombin, an enzyme critical for blood clotting.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 0.5 ML SYRINGE CARTON
NDC 58468-0348-1
Rx only
Qfitlia™
(fitusiran) injection
50 mg/0.5 mL
For Subcutaneous Use Only
Dispense the enclosed Medication Guide to each patient.
One 0.5 mL Single-Dose Prefilled Pen |
