2025年3月26日，Soleno Therapeutics, Inc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vykat™XR（二氮氧化胆碱）用于治疗4岁及以上患有Prader-Willi综合征（PWS）的成人和儿科患者的食欲亢进。
Vykat XR含有二氮胆碱的缓释制剂，二氮胆碱是二氮的结晶盐。尽管确切的作用机制尚不清楚，但据信在Prader-Willi综合征患者中，二氮嗪胆碱通过激活下丘脑中三磷酸腺苷敏感的钾通道来减少食欲亢进。
该批准得到了一项为期16周、3期、双盲、安慰剂对照、随机停药研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03714373）的数据支持，该研究是在二氮嗪胆碱缓释的开放标签研究期之后进行的。患有食欲亢进和PWS的研究参与者被随机分配接受二氮嗪胆碱缓释剂（n=38）或安慰剂（n=39）。
主要终点是使用临床试验高食欲问卷（HQ-CT）总分从基线到第16周的高食欲变化，这是一种旨在测量与食物相关的关注和行为症状的工具。得分范围从0到36，得分越高，表明暴食和食物相关行为的总体严重程度越高。
研究结果显示，与接受二氮嗪胆碱缓释剂的患者相比，接受安慰剂的患者食欲亢进的恶化具有统计学意义（HQ-CT总分，最小二乘平均差：-5.0[-8.1，-1.8]）。在参与本研究之前，患者接受了双盲和/或开放标签的二氮嗪胆碱缓释治疗，平均持续时间为3.3年。
治疗中最常见的不良反应是多毛症、水肿、高血糖和皮疹。
Vykat XR以25mg、75mg和150mg剂量的缓释片形式供应。在开始治疗之前，应检测空腹血糖和HbA1c；建议在治疗期间和剂量调整时对两者进行监测。Vykat XR的推荐剂量基于体重；治疗每天口服一次。由于不良反应（即空腹血糖和HbA1c升高、液体超负荷）或同时使用强效CYP1A2抑制剂，可能需要调整剂量。
佛罗里达大学盖恩斯维尔分校儿科内分泌学教授、Vykat XR临床开发项目首席研究员Jennifer Miller医学博士在评论这一批准时说：“我很高兴Vykat XR能够帮助治疗食欲亢进症，这是PWS最致命的方面。PWS患者的家庭一直是自己家里的囚犯，因为需要提供全天候的持续监督，食物的获取完全受到限制。”
Vykat XR预计将于2025年4月上市。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/26/3050184/0/en/Soleno-Therapeutics-Announces-U-S-FDA-Approval-of-VYKATTM-XR-to-Treat-Hyperphagia-in-Prader-Willi-Syndrome.html |
